Akouos reiser $50 for å ta hørselstap gen terapi til mennesker

0
4

Akouos har reist $50 millioner til å ta et gen terapi behandling for hørselstap i klinikken. Boston-basert biotech avduket serien En runde sammen med utnevnelsen av en Gnist Therapeutics co-grunnlegger og andre organisatoriske endringer.

5AM Virksomhet og Nye Enterprise Associates (NEA) fikk Akouos av bakken i fjor med en $7,5 millioner frø runde som er utstyrt oppstart til å lisensiere et forfedres AAV genterapi plattform fra Lonza og Massachusetts Øye og Øre. Akouos har som mål å bruke teknologien til å lage terapi i stand til effektivt å levere gener til sensoriske celler funnet på en sensitiv epithelial membran i det indre øret, og dermed behandle visse former for hørselstap.

Teamet er i utgangspunktet målretting monogenic former for sensorineuralt hørselstap. Disse formene oppstår ved endringer i enkeltgener føre sensoriske celler eller nerve fibre i det indre øret til funksjonsfeil. At fokus gir Akouos mange mål for å velge fra. Forskere har innblandet titusenvis av gener i hørselstap, selv om noen—spesielt GJB2—påvirker flere mennesker enn andre. En studie av Akouos’ co-grunnlegger Richard Smith, M. D., innblandet 49 gener i hørselstap. GJB2 utgjorde en femtedel av tilfellene.

Akouos er nå satt til å bygge på denne forskningen og innsatsen til sin andre vitenskapelige grunnleggere—Michael. McKenna, M. D., William Sewell, Ph. D. og Luk H. Vandenberghe, Ph. D.—bruke $50 millioner i serien En finansiering.

5AM og NEA co-ledet runde med støtte av andre frø runde backer Partnere for Nyskaping Fondet og en trio av nye, store navn investorer: Sofinnova Virksomhet, RA Forvaltning av Kapital og Novartis Venture-Fond.

Akouos vil bruke serie A kontanter for å fremme en føre kandidaten å ta opp et ennå ukjent genetisk feil i første-i-menneskelige prøvelser. I parallell, bioteknologisk vil fungere på flere andre programmer for å utvide de potensielle fordeler av sin genterapi plattform til pasienter med hørselstap har ulike genetiske røtter.

Andre forskere er også å gå etter hørselstap. Novartis er fire år til en prøveversjon av et gen terapi behandling for hørselstap forårsaket av miljøfaktorer, mens flere prekliniske lagene er å utforske reparasjoner for gener inkludert ATOH1 og TMC1.

Akouos går inn i denne konkurransepregede miljø med en sterk hånd. Bioteknologisk begynte livet med støtte av eksperter i områder, inkludert i det indre øret, bedøve levering og AAV genterapi, og har siden lagt til sitt team og styret. Endringene omfatter tilsetting av Jennifer Wellman, en co-grunnlegger og tidligere leder for produktutvikling strategi på Gnist, som SVP av myndighetskrav.

Kush Parmar, M. D., Ph. D., managing partner i 5AM, mener Akouos’ team gir det en kant

“Akouos har samlet verdens ledere i neurotology, genetikk, det indre øret, bedøve levering og genterapi under ett tak for å utvikle gen terapi som tar sikte på å bedre hørsel med en en-gang-administrasjonen. Dette teamet, som fokuserer på svært validert biologi og målrettet levering, og dra nytte av en state-of-the-art proprietær plattform teknologi, er unikt posisjonert til å endre standarden på omsorg for høring lidelser,” Parmar sa i en uttalelse.