Akouos solleva 50 milioni di dollari per prendere la perdita dell’udito terapia genica in esseri umani

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Akouos ha alzato di 50 milioni di dollari per fare un trattamento con terapia genica per la perdita dell’udito in clinica. La sede a Boston biotech ha presentato la serie Un giro insieme la nomina di una Scintilla Terapie co-fondatore e altre modifiche organizzative.

5 Venture e New Enterprise Associates (NEA) ha Akouos fuori terra l’anno scorso con 7,5 milioni di dollari di semi di turno che equipaggiava l’avvio di licenza ancestrale terapia genica AAV da una piattaforma di Lonza e il Massachusetts Eye and Ear. Akouos mira a utilizzare la tecnologia per creare terapie in grado di fornire in modo efficiente i geni di cellule sensoriali trovato su un sensibile epiteliale della membrana dell’orecchio interno, e, di conseguenza, il trattamento di alcune forme di perdita dell’udito.

La squadra è inizialmente destinato a forme monogeniche di perdita dell’udito neurosensoriale. Queste forme derivano in caso di modifiche di singoli geni causare cellule sensoriali o fibre nervose dell’orecchio interno di un malfunzionamento. Che si concentrano dà Akouos un sacco di destinazioni tra cui scegliere. I ricercatori hanno coinvolto decine di geni in perdita di udito, anche se alcuni—in particolare, il gene GJB2—colpiscono più persone rispetto ad altri. Uno studio Akouos’ co-fondatore Richard Smith, M. D., 49 geni implicati nella perdita dell’udito. GJB2 pari ad un quinto dei casi.

Akouos è ora impostato per costruire questa ricerca e gli sforzi dei suoi altri scientifico fondatori—Michael. McKenna, M. D., William Sewell, Ph. D. e Luk H. Vandenberghe, Ph. D.—utilizzo di 50 milioni di dollari in serie A di finanziamento.

Alle 5 del mattino e NEA co-condotto il giro con il sostegno di altri seme rotondo sostenitore Partner del Fondo per l’Innovazione e un trio di nuovo, di grande nome investitori: Sofinnova Ventures, RA la Gestione del Capitale e Novartis Fondo di capitale di rischio.

Akouos utilizzare la serie di cassa, per un anticipo di candidati di piombo affrontare un come-ancora-undisclosed alterazione genetica in first-in-sperimentazione umana. In parallelo, il biotech che operano su più di altri programmi per espandere i potenziali benefici della terapia genica piattaforma per i pazienti in cui la perdita dell’udito è diversa origine genetica.

Altri ricercatori, anche dopo la perdita dell’udito. Novartis è di quattro anni in un trial di terapia genica trattamento per la perdita dell’udito causata da fattori ambientali, mentre più preclinici squadre stanno esplorando le correzioni per geni tra cui ATOH1 e TMC1.

Akouos entra in questo ambiente competitivo con una mano forte. Il biotech ha iniziato la vita con il supporto di esperti in campi tra cui l’orecchio interno la consegna della droga e la terapia genica AAV, e da allora ha aggiunto alla sua squadra e del consiglio. Le modifiche includono la nomina di Jennifer Wellman, co-fondatore ed ex capo della strategia di sviluppo di prodotto a Scintilla, come SVP di regolamentazione.

Kush Parmar, M. D., Ph. D., socio amministratore 5 del mattino, pensa Akouos’ squadra dà un vantaggio

“Akouos ha riunito i leader del mondo in neurotology, la genetica, l’orecchio interno la consegna della droga e la terapia genica sotto lo stesso tetto per sviluppare terapie geniche che mirano a migliorare la capacità di ascolto con un’unica amministrazione. Questa squadra, concentrata altamente convalidato la biologia e la consegna mirata, e sfruttando uno stato-of-the-art piattaforma proprietaria della tecnologia, è in grado di modificare lo standard di cura per disturbi uditivi,” Parmar ha detto in una dichiarazione.