Ovid innlegg resultater fra midstage sjelden sykdom test, tomter registrational banen

0
25

Ovid Therapeutics har lagt ut en batch av viktige data ut av sin midstage STJERNER rettssaken i Angelman syndrom som den søker ut en bane til godkjenning.

Undersøkelsen var fokusert på sikkerhet og toleranse, og så OV101 hit dens primære endepunktet i flere av disse markørene, selv om den ikke klarte å slå ut placebo i en rekke undergrupper.

Fase 2 studie ble satt opp med 88 pasienter randomisert i tre grupper: en gang daglig eller to ganger daglig dose av OV101 eller placebo.

Bioteknologisk sier at i 12 uker med behandling, OV101 “viste en statistisk signifikant forbedring i forhold til placebo i lege-vurdert kliniske global inntrykk av forbedring (CGI-I).”

Spesielt, det viste en statistisk signifikant forskjell (p = 0.0206; Fisher ‘ s eksakte test) mellom de kombinerte OV101 behandling armer og placebo. “Dette reflekterer en forbedring i to tredjedeler av kombinert behandling grupper mot en tredjedel i placebo,” startup forklart.

Dette er et mål som ofte brukes i en test som er rettet for å hjelpe leger fange en rekke kliniske symptomer, og Ovid sier at CGI-jeg var “rangert først i den viktige statistiske plan.”

RELATERT: Ovid, Takeda legge til 2 sjeldne epilepsies til sjelden legemiddel-pakten

Totalt sett Ovid sier at studien oppfylt sitt primære endepunktet for sikkerhet og toleranse gitt at uønskede hendelser (AEs) med OV101 behandling var like placebo. Den vanligste AEs rapportert i studien var oppkast, søvnighet, irritabilitet, aggresjon, og pyrexia.

I tillegg påfølgende analyser i hierarkiet ble gjennomført på en forhåndsdefinerte delsett av vekter på tvers av domener av atferd, søvn og ganglag.”

Men selskapet sier at analysen av disse forhåndsdefinerte undergrupper “ikke viser en statistisk signifikant forskjell fra placebo,” og legger til at full data analyser på disse domenene “er pågående,” og de vil komme tilbake til oss på hva de finner på i fremtiden.

Stoffet er som søker å behandle Angelman syndrom, en sjelden genetisk lidelse som kan føre til forsinket utvikling, beslag, søvnproblemer og andre medisinske problemer. OV101 er en selektiv extrasynaptic GABAA-reseptor agonist i utvikling som kan formidle tonic hemming, en viktig underliggende pathophysiological mekanismen for Angelman syndrom.

Denne medisinen, fra Lundbeck og Merck, ble satt på skrap haug nesten et tiår siden, etter at paret ikke klarte å få det gjennom klinikken for søvnløshet. Ovid håper den nye testen og innsikt vil avsløre skjulte verdien av denne gang-mislyktes stoffet.

På baksiden av STJERNER data, Ovid nå sier det “har til hensikt å diskutere disse dataene med regulatoriske myndigheter å avgjøre neste skritt for en registrational veien” og plott for å starte en åpen-label forlengelse-studie (kalt ELARA) i fjerde kvartal.

“Vi er begeistret av disse data, da dette er den første demonstrasjonen av positive kliniske effekt på det totale symptomology i Angelman syndrom,” sa Jeremy Levin, D. Phil., MB, BChir, styreformann og administrerende direktør i Ovid. “I samarbeid med Angelman samfunnet, har vi utformet en robust studie for å vurdere forhåndsdefinerte endepunkter som kan bane vei for en registrational veien for en lidelse som ikke har noen tidligere godkjente legemidler. Disse dataene er en hyllest til pasienter og deres familier, og vi takker dem.”

“Disse foreløpige data fra STJERNENE studien er oppmuntrende, spesielt en statistisk signifikant forbedring i den generelle symptomer som vi ser i de CGI-jeg skala i gang daglig dosering gruppe,” sa Ron Thibert, D. O., MsPH, leder av STJERNER klinisk studie steering committee, leder av Angelman syndrom klinikk på Mass General Hospital for Children, og assisterende professor ved Harvard Medical School. “Angelman syndrom er en kompleks lidelse og CGI-jeg skala fanger opp helheten i global nevrologiske skader og bidrar til å definere virkningen av medisinene på den enkelte og deres familier.

“De data som rapporteres i dag er den første dataene i Angelman syndrom for å vise et stoff som er spesielt rettet mot de syndrom har en klinisk effekt. Ovid er det første selskapet til å ha gjennomført en dobbelt-blind, placebo-kontrollert studie i Angelman syndrom, og gir viktige kliniske og vitenskapelige data. Basert på disse dataene, jeg tror OV101 har potensial til å tilby et klinisk meningsfullt fordel spesifikke for mennesker som lever med Angelman syndrom.”

Investorer var ikke føler stor om den blandede data, sende bioteknologisk aksjer er ned 30% i tidlig handel.