Ovidius berichten resultaten van midstage zeldzame ziekte test, percelen registrational pad

0
29

Ovidius Therapeutics heeft geplaatst een batch van topline gegevens uit de midstage STERREN proef in Angelman syndroom als het zoekt een weg naar goedkeuring.

De studie was gericht op de veiligheid en de verdraagbaarheid, en zag OV101 geraakt zijn primaire eindpunt in een aantal van deze markers, hoewel het niet te slaan uit de placebogroep in een serie van subsets.

De fase 2 studie werd opgezet met 88 patiënten gerandomiseerd over drie groepen: een eenmaal daags of tweemaal daags dosis van OV101 of placebo.

De biotech zegt dat bij een behandeling van 12 weken, OV101 “vertoonden een statistisch significante verbetering ten opzichte van placebo in de arts-rated clinical global impressions van verbetering (CGI-I).”

Specifiek, het toonde een statistisch significant verschil (p = 0.0206; Fisher ‘ s exact test) tussen de gecombineerde OV101 behandeling armen en placebo. “Dit weerspiegelt een verbetering in twee derde van de gecombineerde behandeling groepen en een derde in de placebo,” het opstarten uitgelegd.

Dit is een maatregel die vaak worden gebruikt in een test gericht om artsen te helpen vastleggen van een reeks van klinische symptomen, en Ovidius zegt dat CGI-ik was “op de eerste plaats in de topline statistische plan.”

GERELATEERD: Ovidius, Takeda voeg 2 zeldzame epilepsies zeldzame geneesmiddel pact

Samengevat Ovidius zegt dat de studie voldeed aan de primaire eindpunt van de veiligheid en de verdraagbaarheid gegeven dat de adverse events (AEs) met OV101 behandeling is vergelijkbaar met placebo. De meest voorkomende AEs gerapporteerd in het proces zijn braken, slaperigheid, prikkelbaarheid, agressie, en pyrexie.

Bovendien, “latere analyses in de hiërarchie werden uitgevoerd op een tevoren vastş gestelde subset van de schalen in de domeinen van gedrag, slapen en lopen.”

Maar het bedrijf zegt dat de analyse van deze tevoren vastş gestelde subsets “niet tonen een statistisch significant verschil met placebo,” toevoegend dat de volledige data-analyses op deze domeinen “aan de gang zijn,” en ze zullen naar ons terug te krijgen op wat ze zien in de toekomst.

De drug is op zoek naar de behandeling van het syndroom van Angelman, een zeldzame genetische aandoening die kan leiden tot vertraagde ontwikkeling, epilepsie, slaapproblemen en andere medische problemen. OV101 is een selectieve extrasynaptic GEBA-receptor-agonist in ontwikkeling die kan bemiddelen tonic remming, een belangrijke onderliggende pathofysiologische mechanisme van het syndroom van Angelman.

Deze medicatie, van Lundbeck en Merck, werd op de schroothoop bijna een decennium geleden, na de paar mislukte om het te krijgen door middel van de kliniek voor slapeloosheid. Ovidius is de hoop dat de nieuwe test en inzichten zal onthullen de verborgen waarde van deze eens mislukt drug.

Op de achterkant van de STERREN gegevens, Ovidius zegt nu ook “is van plan om deze te bespreken gegevens met regelgevende instanties om te bepalen wat de volgende stappen voor een registrational pad” en percelen te starten met een open-label extensie studie (met de naam van ELARA) in het vierde kwartaal.

“Wij zijn enthousiast over deze gegevens, omdat dit de eerste demonstratie van positieve klinische effect op het totale symptomatologie in Angelman syndroom,” zei Jeremy Levin, D. Phil., MB, BChir, voorzitter en chief executive van Ovidius. “In samenwerking met het Angelman gemeenschap, we ontwierpen een robuust onderzoek ter evaluatie van tevoren vastş gestelde eindpunten dat kan de weg vrijmaken voor een registrational pad voor een aandoening die is niet eerder goedgekeurde geneesmiddelen. Deze gegevens zijn een eerbetoon aan de patiënten en hun families en wij danken hen.”

“Deze eerste gegevens van de STERREN onderzoek zijn bemoedigend, vooral de statistisch significante verbetering in de algehele symptomen die we zien in de CGI-I schaal in de eenmaal daagse dosering van de groep,” zei Ron Thibert, D. O., MsPH, voorzitter van de STERREN klinische proef stuurgroep, directeur van het Angelman syndroom is een kliniek in het Mass General Hospital voor Kinderen, en een assistent-professor aan de Harvard Medical School. “Angelman syndroom is een complexe aandoening en de CGI-I schaal legt op de totaliteit van de wereldwijde neurologische uitvalsverschijnselen en helpt bij het bepalen van de invloed van geneesmiddelen op de individuele en hun gezinnen.

“De gegevens die vandaag zijn de eerste gegevens in het syndroom van Angelman te tonen, een stof die specifiek gericht zijn op het syndroom een klinische effect. Ovidius is het eerste bedrijf te hebben uitgevoerd een dubbel-blinde, placebo-gecontroleerde studie in het Angelman syndroom, het verstrekken van belangrijke klinische en wetenschappelijke gegevens. Op basis van deze gegevens, geloof ik OV101 heeft het potentieel heeft om een klinisch relevant voordeel specifiek voor mensen met Angelman syndroom.”

Beleggers waren niet geweldig voelen over de gemengde gegevens, het versturen van de biotech aandelen beneden de 30% in het begin van de handel.