Akouos verhoogt $50M te nemen gehoorverlies gentherapie in de mens

0
17

Akouos heeft verhoogd $50 miljoen om een gentherapie behandeling voor gehoorverlies in de kliniek. Het in Boston gevestigde biotech onthulde de serie Een ronde langs de benoeming van een Vonk Therapeutics mede-oprichter en andere organisatorische veranderingen.

5 UUR Ventures en New Enterprise Associates (NEA) kreeg Akouos uit de grond vorig jaar met een 7,5 miljoen dollar zaad ronde dat uitgerust het opstarten van een licentie van een voorouderlijke AAV gentherapie platform van Lonza en Massachusetts Oog en Oor. Akouos richt zich op het gebruik van de technologie voor het maken van therapieën in staat efficiënt leveren van genen te sensorische cellen gevonden op een gevoelig epitheliaal membraan in het binnenoor, en daarmee de behandeling van bepaalde vormen van gehoorverlies.

Het team is in eerste instantie targeting monogene vormen van een perceptief verlies. Deze vormen ontstaan wanneer er wijzigingen aan enkele genen veroorzaken sensorische cellen of zenuwvezels in het binnenoor van een storing. Die focus geeft Akouos veel doelen om uit te kiezen. Onderzoekers hebben betrokken tientallen genen gehoorverlies, hoewel sommige—met name GJB2—meer invloed op mensen dan anderen. Een studie door Akouos’ co-oprichter Richard Smith, M. D., betrokken 49 genen gehoorverlies. GJB2 goed voor een vijfde van de gevallen.

Akouos is nu ingesteld om te bouwen op dit onderzoek en de inspanningen van de andere wetenschappelijke oprichter Michael. McKenna, M. D., William Sewell, D. Ph. en Luk H. Vandenberghe, D. Ph.—in met $50 miljoen in de serie A-financiering.

5 uur ‘ s ochtends en NEA co-led van de ronde met de steun van collega zaad ronde backer Partners Innovatie Fonds en een trio van nieuwe, grote naam van de investeerders: Sofinnova Ventures, RA Capital Management en Novartis Venture Fund.

Akouos zal gebruik maken van de serie Een cash om vooraf een lead kandidaat het aanpakken van een nog onbekende genetische fout in de first-in-de menselijke proeven. In parallel, de biotech zal werken op meerdere andere programma ‘ s uit te breiden van de potentiële voordelen van de gen-therapie platform voor patiënten wiens gehoorverlies heeft verschillende genetische wortels.

Andere onderzoekers gaan ook na het horen van het verlies. Novartis is vier jaar in een proef van een gen therapie voor gehoorverlies veroorzaakt door omgevingsfactoren, terwijl meerdere preklinische teams zijn het verkennen van oplossingen voor de genen die met inbegrip van ATOH1 en TMC1.

Akouos in deze competitieve omgeving met een sterke hand. De biotech begon het leven met de steun van experts in het gebied, waaronder de innerlijke oor drug delivery en AAV gentherapie, en sindsdien heeft toegevoegd aan haar team en raad van bestuur. De wijzigingen omvatten onder meer de benoeming van Jennifer Wellman, een mede-oprichter en voormalig hoofd van de productontwikkeling strategie bij Spark, als SVP van de regelgeving.

Kush Parmar, M. D., D. Ph., managing partner bij 5U, denkt Akouos’ team krijgt het een rand

“Akouos gemonteerd heeft de wereldleiders in neurotology, genetica, binnenoor drug delivery en gentherapie onder één dak te ontwikkelen gen therapieën die gericht zijn op verbetering van het gehoor met een eenmalige toediening. Dit team, gericht op zeer gevalideerd biologie en gerichte levering en gebruik te maken van een state-of-the-art-eigen platform technologie, is uniek gepositioneerd om het wijzigen van de standaard van zorg voor gehoorstoornissen,” Parmar zei in een verklaring.