Novo bevoegdheden zeldzame ziekte opstarten Therachon $60M ronde

0
8

Therachon heeft verhoogd $60 miljoen (€52 miljoen) om een fase 1 van de zeldzame ziekten drug dieper in de kliniek. De Novo-Holdings-led mezzanine ronde zes maanden na Therachon begonnen met het testen van de FGFR3 ligand val in gezonde vrijwilligers.

Zwitserse biotech Therachon denkt de kandidaat, TA-46, kan het herstel van de normale groei van botten bij mensen met achondroplasie, een vorm van korte ledematen dwerggroei. Het idee is gebouwd op het bewijs dat de meeste gevallen van de aandoening veroorzaakt worden door een mutatie in het gen dat codeert voor FGFR3, een eiwit betrokken bij de regulatie van de vorming van bot. De mutatie veroorzaakt overmatige signalering dat onderdrukt de groei van botten.

Therachon het plan is om te voorkomen dat de overmatige signalering door de administratie van een oplosbaar menselijke vorm van FGFR3. Het eiwit zal dienen als een valstrik receptor die stopt FGF van binding met de gemuteerde vorm van de FGFR3.

Preklinische studies suggereren dat de aanpak heeft potentieel, emboldening Therachon om te beginnen met het testen van de drug in gezonde vrijwilligers in februari. Therachon volgde met een natural history studie ontworpen om gegevens te verzamelen om te informeren eindpunt selectie en andere aspecten van de klinische ontwikkeling van dit programma. De volgende stap is om de proef wekelijkse subcutane injecties van TA-46 bij kinderen met achondroplasie.

De financiering tees Therachon up te starten met de eerste trial in patiënten volgend jaar. Nieuwe investeerders Cowen Gezondheidszorg Investeringen, Pfizer Ventures en Tekla Capital Management vervoegde leiden financier Novo in de ronde. Bestaande financiers Versant Ventures, OrbiMed, Bpifrance en Inserm Transfert bijgedragen, ook.

Het verhogen van het geld waarmee de korte termijn financiële toekomst van TA-46, terwijl ook het verstrekken Therachon met de middelen om haar activiteiten uit te breiden.

“Met deze financiering, zullen we in staat zijn om meer middelen inzetten om onze voorsprong klinische programma in achondroplasie. Bovendien, wij kijken uit naar het verkennen van extra pijpleiding kansen in de zeldzame ziekte van ruimte,” Therachon CEO Luca Santarelli, M. D., zei in een verklaring.