Sarepta bouwt in gentherapie met $30M Lacerta deal

0
19

Sarepta is niet toe een continu probleem met het leiden van de gentherapie kandidaat te temperen het enthousiasme voor het veld. Het zojuist aangekondigd een tie-up met Lacerta zal het toevoegen van de andere drie programma ‘ s om de acht al op de boeken en strekt zich uit van de focus buiten spierdystrofie.

De $30 miljoen eigen vermogen investering geeft Sarepta exclusieve rechten op het centrale zenuwstelsel-gerichte gen therapie voor de ziekte van Pompe, plus twee niet nader genoemde programma ‘ s in andere zeldzame CNS-en vaatziekten. Universiteit van Florida spinout Lacerta zal uitvoeren preklinisch werk op de therapieën voor het doorgeven van de fakkel aan Sarepta eenmaal klinische testen begint.

Sarepta zei het is ook verplicht om te betalen Lacerta de ontwikkeling en verkoop op basis van mijlpalen als single-digit royalty ‘ s op de netto-omzet onder de voorwaarden van de deal, die ook geeft het toegang tot het “world-class “talent” als een extra dosering en platform voor de levering, capside-screening bibliotheek, en het gepatenteerde productietechnologie.

“We bouwen een belangrijke gentherapie divisie en hebben we tools nodig,” zei CEO Doug Ingram op het bedrijf in het tweede kwartaal resultaten. De laatste deal “ons beweegt voorwaarts op onze missie is het leveren van leven-verbeteren van therapieën voor mensen met een achtergestelde ziekten en daarmee tot één van de meest betekenisvolle wereldwijde genetische geneeskunde bedrijven in de komende jaren,” voegde hij eraan toe.

De tie-up met Lacerta volgt een bondgenootschap met Myonexus voor vijf gentherapie programma ‘s gericht op ledemaat gordel spierdystrofie (LGMD), plus eerdere samenwerkingen met Genethon en Nationwide Children’ s Hospital ondertekende vorig jaar. Bij een slag maakt gentherapie Sarepta de grootste R&D-categorie in termen van het aantal projecten in het spel is, het inhalen zijn RNA-gerichte portefeuille.

Vorige maand, Sarepta ‘ s leiden voor Duchenne spierdystrofie (DMD) gentherapie werd geplaatst onder een klinische houden als gevolg van een probleem dat de onderneming niet bezit te stellen van de klinische ontwikkeling van het programma voor de lange en—ironisch genoeg—misschien zelfs de mogelijkheid bieden het versnellen van de centrale trial plannen.

Ingram zei op de oproep die in de biotech plan om te reageren op de FDA bezwaren tegen het einde van de maand, en denkt dat het zou moeten worden opgeheven “op voorhand van onze ontmoeting met het agentschap in overeenstemming te brengen met onze klinische pad.”

Vorige maand, aandelen in de vennootschap steeg op de kracht van de gegevens van de drie patiënten in een fase 1/2 studie toonde een toename in microdystrophin tot een niveau dat zou kunnen stoppen of zelfs omkeren, DMD progressie.

De dosering is te wijten aan de begin deze maand bij patiënten met beta-sarcoglycanopathy, het leiden LGMD indicatie, in de komende weken. Sarepta en Myonexus hebben vier andere LGMD ziekten in hun bezienswaardigheden en zei ze onthullen meer over deze plannen later dit jaar.

“Tussen onze gentherapie programma’ s voor zowel de DMD en limb-gordel, evenals de in licentie gegeven activa van Lacerta, ons team is aan het voorbereiden voor de mogelijke lancering van meerdere gentherapie producten in de komende jaren,” zei Bo Cumbo, Sarepta de chief commercial officer.