Sarepta bygger i genterapi med $30 Lacerta tilbyr

0
27

Sarepta er ikke slik at en pågående saken med sin leder genterapi kandidat til å dempe sin entusiasme for feltet. Det har nettopp annonsert en tie-up med Lacerta vil legge til en annen tre programmer til de åtte som allerede er på sine bøker og utvider sitt fokus utover muskeldystrofi.

$30 millioner investering som gir Sarepta eksklusive rettigheter til sentrale nervesystemet-målrettet genterapi for Pompe sykdom, pluss to navnløse programmer i andre sjeldne CNS-sykdom. University of Florida spinout Lacerta vil gjennomføre prekliniske arbeid på behandlinger før den går stafettpinnen til Sarepta når kliniske testingen starter.

Sarepta sa det har også forpliktet seg til å betale Lacerta utvikling og salg-basert milepæler, samt enkelt-sifret royalties på netto salg i henhold til vilkårene i avtalen, som også gir det tilgang til “world-class talent”, samt en ekstra dosering og levering plattform, capsid screening bibliotek, og egenutviklet produksjonsteknologi.

“Vi er å bygge en betydelig genterapi divisjon, og vi trenger verktøy,” sa administrerende DIREKTØR Doug Ingram på selskapets andre kvartal resultater. Den nyeste tilbyr “beveger oss videre på vår misjon er å levere livet-forsterke behandling til de som bor med dekkede sykdommer og dermed til å bli en av de mest meningsfulle globale genetiske medisin selskapene i de kommende årene,” la han til.

Tie-up med Lacerta følger en allianse med Myonexus for fem genterapi programmer med fokus på helse belte muskeldystrofi (LGMD), pluss tidligere samarbeid med Genethon og Landsdekkende Children ‘ s Hospital signert siste året. På en strek gjør genterapi Sarepta største R&D-kategorien i form av antall prosjekter i spill, forbikjøring sin RNA-målrettet portefølje.

Siste måned, Sarepta er føre Duchenne muskeldystrofi (DMD) genterapi ble plassert under en klinisk hold som et resultat av en kvalitet problem som selskapet mener vil ikke holde opp den kliniske utviklingsprogram for lang og—ironisk nok—kan også tillate det å akselerere sine sentrale rettssaken planer.

Ingram sa i samtalen at biotech har til hensikt å svare på FDA ‘ s bekymringer ved slutten av måneden, og mener det bør bli løftet “i forkant av vårt møte med byrået for å fokusere på våre kliniske veien.”

Siste måned, aksjer i selskapet skjøt på styrken av data fra tre pasienter i en fase 1/2 studie som viste en økning i microdystrophin til et nivå som kan stoppe, eller til og med reversere, DMD progresjon.

Dosering er grunn til å starte denne måneden hos pasienter med beta-sarcoglycanopathy, føre LGMD indikasjon, i de kommende ukene. Sarepta og Myonexus har fire andre LGMD sykdommer i sine severdigheter og sa at de vil avsløre mer om de planer senere i år.

“Mellom våre genterapi programmer for både DMD og helse-beltet, så vel som i-lisensiert eiendeler fra Lacerta, er vårt team forbereder for potensielle lanseringen av flere gen-terapi produkter i årene som kommer,” kommenterte Bo Cumbo, Sarepta s chief commercial officer.