Sarepta costruisce nella terapia genica con $30M Lacerta tassi

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Sarepta non permette un problema in corso con il lead terapia genica candidato a smorzare il suo entusiasmo per il campo. Esso ha appena annunciato un tie-up con Lacerta aggiungeranno altri tre programmi per otto già sui suoi libri e si estende la sua attenzione al di là di distrofia muscolare.

Il di 30 milioni di dollari di investimento azionari, dà Sarepta i diritti esclusivi per il sistema nervoso centrale, la terapia genica mirata per la malattia di Pompe, più due senza nome programmi in altre rara malattia del sistema nervoso. L’università della Florida ed è il Lacerta effettuerà preclinici di lavoro sulle terapie, prima di passare il testimone a Sarepta una volta, la sperimentazione clinica inizia.

Sarepta ha detto che si è anche impegnata a pagare Lacerta di vendita e sviluppo a base di pietre miliari come pure una cifra di royalties sulle vendite nette sotto i termini dell’accordo, che dà anche accesso ai “talenti di classe mondiale”, nonché un ulteriore dosaggio e la piattaforma di distribuzione, le proteine del capside libreria di screening, e proprietari di tecnologia di produzione.

“Stiamo costruendo un significativo terapia genica divisione e abbiamo bisogno di strumenti,” ha detto il CEO Doug Ingram della società, i risultati del secondo trimestre. L’ultimo accordo “ci spinge avanti la nostra missione è di fornire migliorano la vita di terapie per coloro che vivono con meno abbienti malattie e, così facendo, a diventare uno dei più significativi globale della medicina genetica aziende nei prossimi anni”, ha aggiunto.

Tie-up con Lacerta segue un’alleanza con Myonexus per cinque terapia genica programmi di messa a fuoco sulla distrofia muscolare dei cingoli (LGMD), oltre a precedenti collaborazioni con Genethon e Nationwide Children’s Hospital firmato lo scorso anno. In un colpo solo rende la terapia genica Sarepta più grande di R&D, categoria in termini di numero di progetti in gioco, superando la RNA-mirati portafoglio.

Il mese scorso, Sarepta portare la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) terapia genica è stata posta sotto una sperimentazione clinica come risultato di un problema di qualità che l’azienda ritiene di non tenere il programma di sviluppo clinico per il lungo e—ironia della sorte—potrebbe anche consentire di accelerare il suo cardine di prova di piani.

Ingram ha detto sulla chiamata che il biotech intende rispondere alla FDA preoccupazioni per la fine del mese e che pensa che dovrebbe essere sollevato “in anticipo del nostro incontro con l’agenzia per allineare sul nostro percorso clinico.”

Il mese scorso, le azioni della società ha scalato la forza dei dati da tre pazienti in una fase 1/2 di studio che ha mostrato un aumento in microdystrophin a un livello che potrebbe fermare o addirittura invertire, DMD progressione.

Dosaggio inizio di questo mese in pazienti con beta-sarcoglycanopathy, il piombo LGMD indicazione, nelle prossime settimane. Sarepta e Myonexus altri quattro LGMD malattie nei loro occhi e ha detto che non saranno rivelare di più su quei piani di quest’anno.

“Tra i nostri terapia genica dei programmi per la DMD e limb così come l’in-licenza attività da Lacerta, il nostro team si sta preparando per l’eventuale avvio di più la terapia genica prodotti nei prossimi anni”, ha commentato Bo Cumbo, Sarepta s chief commercial officer.