Astellas absorberer STORBRITANNIA okulær genterapi spiller Quethera

0
34

Japan er Astellas Pharma har dykket ned dypere inn i det genterapi sektor, plukke opp STORBRITANNIA spesialist Quethera for rundt $109 millioner kroner.

£85 millioner tilbyr—delt inn i på forhånd og milepælsbetalinger—gir Astellas et rekombinant adeno-assosiert virus (rAAV) genterapi plattform ledet av en potensiell behandling for glaukom i preklinisk utvikling kalt QTA020V.

Terapi—som virker via neurotrophin hjernen-avledet neurotrophic factor (BDNF) signaliserer vei—viste løftet i en grønn stær dyr modell ved the Association for Research in Syn og Oftalmologi (ARVO) konferanse siste året, og for å oppnå 61% reduksjon i retinal ganglion celler (RGC) tap.

Glaukom er en av de ledende årsakene til synstap og, til tross for bruk av intraokulært trykk (IOP)-senkende medikamenter, rundt 13% av pasienter ende opp med å bli blind. Det er et interessant mål for genterapi fordi glaukom ser ut til å være nært knyttet til redusert serum nivåer av BDNF. Eksperimentelle data viser at QTA020V transfects RGCs, som fører til forhøyede nivåer av BDNF, og en av dens reseptorer (TrkB) som i sin tur ser ut til å redusere celle degenerasjon.

Quethera kom ut av stealth mode i 2015, med økonomisk støtte fra Innovasjon NORGE Og Vitenskap Seed Fund og Cambridge Enterprise, kommersialisering arm av University of Cambridge.

En av dens grunnleggere, veteran i bransjen Peter Widdowson, Ph. D., som fungerer som selskapets administrerende DIREKTØR, sa i en pressemelding at det å bli en del av Astellas “gjør oss i stand til å akselerere vår evaluering av dette investigational teknologi-program for å se om vi kan bremse eller hindre progresjon av sykdommen.”

Astellas har vært å bygge en posisjon i genterapi for en rekke år, og Quethera tilbyr ikke sine første spiller i øyet sykdom kategori. Tilbake i 2014, selskapet begynte å jobbe med Harvard Medical School etterforsker og genterapi ekspert Constance Cepko, Ph. D., på et gen terapi for retinitis pigmentosa og følges som for to år siden med en lisensiering avtale for en annen RP terapi utviklet av Japans Clino Corp.

Den Japanske pharma ‘ s administrerende DIREKTØR, Kenji Yasukawa, Ph. D., sa i den versjonen som Quethera er rAAV program “har potensial som en ny terapeutisk alternativ for behandling av refraktær glaukom gjennom en IOP-uavhengig mekanisme.”