Astellas assorbe regno UNITO oculare terapia genica giocatore Quethera

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Giappone Astellas Pharma ha scavato più in profondità la terapia genica del settore, raccogliendo regno UNITO specialista Quethera per circa $109 milioni di euro.

L’ £85 milioni di quantità—divisa in anticipo e pietra miliare pagamenti—dà Astellas un ricombinante del virus adeno-associati (rAAV) terapia genica piattaforma guidata da di un potenziale trattamento per il glaucoma in via di sviluppo preclinico chiamato QTA020V.

La terapia che agisce attraverso la neurotrofina brain-derived neurotrophic factor (BDNF) signaling pathway—ha mostrato la promessa in un modello animale di glaucoma presso l’Associazione per la Ricerca in Visione e Ophthalmology (ARVO) conferenza lo scorso anno, con il raggiungimento di un 61% di riduzione delle cellule gangliari della retina (RGC) perdita.

Il Glaucoma è una delle principali cause di perdita della vista e, nonostante l’uso della pressione intraoculare (IOP)-farmaci per l’abbassamento del, circa il 13% dei pazienti finiscono per diventare cieco. Si tratta di un interessante bersaglio per la terapia genica, perché il glaucoma sembra essere strettamente legata alla riduzione dei livelli sierici di BDNF. Dati sperimentali dimostrano che QTA020V transfects RGCs, che portano ad elevati livelli di BDNF e uno dei suoi recettori (TrkB) che a loro volta sembrano ridurre la degenerazione cellulare.

Quethera è venuto fuori di modalità stealth nel 2015 con il sostegno finanziario del regno UNITO per l’Innovazione e la Scienza Fondo Seed e Cambridge Enterprise, la commercializzazione del braccio dell’Università di Cambridge.

Uno dei suoi fondatori, veterano del settore, Pietro Widdowson, Ph. D., che serve come il CEO della società, ha detto in un comunicato che diventare parte di Astellas “ci consente di accelerare i nostri di valutazione di questa fase di sperimentazione della tecnologia programma per vedere se siamo in grado di rallentare o prevenire la progressione della malattia.”

Astellas è stata la costruzione di una posizione di terapia genica per un certo numero di anni, e la Quethera affare non è il suo primo gioco in malattie degli occhi categoria. Torna nel 2014, l’azienda ha iniziato a lavorare con la Harvard Medical School investigatore e la terapia genica esperto di Costanza Cepko, Ph. D., su una terapia genica per la retinite pigmentosa e in seguito due anni fa con un accordo di licenza per un altro RP terapia sviluppata da Giappone Clino Corp.

Il Giapponese pharma CEO, Kenji Yasukawa, Ph. D., ha detto nel comunicato che Quethera del rAAV programma “ha potenziale come una nuova opzione terapeutica per il trattamento del glaucoma refrattario attraverso un IOP meccanismo indipendente.”