Gilead kraner genet redaktører på Presisjon Biovitenskap for hep B kur utvikling

0
4

Gilead Sciences er å forfølge en ny vei mot hepatitt B-behandling, samarbeid på gen-terapi med sikte på å eliminere viral infeksjoner in vivo ved hjelp av Presisjon Biovitenskap’ genom redigering plattform.

Gilead vil fullt ut å finansiere innsats og kjøre kliniske studier, mens Presisjonen vil være ansvarlig for tidlige utvikling, bearbeiding og prekliniske arbeid. Presisjon er planlagt å motta totalt milepælsbetalinger opp til $445 millioner kroner, pluss lagdelt royalties følgende kommersialisering.

Gjeldende HBV behandlinger kan undertrykke virusreplikasjon, men de er ikke helt klart ut virus; infeksjonen covalently lukket sirkulære DNA, eller cccDNA, kan HBV-replikasjon til å starte på nytt hvis behandlingen stoppes.

Presisjon er ARCUS redigering plattformen er avledet fra et naturlig enzym som kalles en målsøkende endonuclease, som kan målrette lange sekvenser og brukes til å sette inn eller slette DNA. I Durham, North Carolina-baserte selskapet er fullt syntetisk versjon kan være utformet for å finne og ødelegge bestemte sekvenser og minimere off-target effekter.

Gilead er foreløpige, in vitro studier med ARCUS nucleases har vist betydelig aktivitet mot cccDNA og integrert HBV DNA i humane leverceller, bioteknologisk sa i en uttalelse.

“Gilead er kur-basert tilnærming til hepatitt B er omfattende og spennende,” sa Presisjon ‘ s chief scientific officer, Derek Jantz. “Dette er et utmerket program for teknologien vår, noe som har gjort bemerkelsesverdige fremskritt mot terapeutisk in vivo redigering i relevante modeller i løpet av det siste året.”

RELATERT: Presisjon Biovitenskap poser $110M å ta off-the-sokkel BIL-T til mennesker

Tidligere denne måneden, Presisjon utvidet sitt samarbeid med University of Pennsylvania fokusert på in vivo-genet redigering. Den tre-årige prosjektet dekker tre genet knockout programmer og opp til tre knock-i eller-genet reparasjon programmer, inkludert studier i ikke-menneskelige primat modeller før pursing kliniske studier.

Og denne siste sommeren, Presisjon reist $110 millioner kroner å flytte sin off-the-sokkel BIL-T kreft i menneskelig kliniske studier, med Gilead deltar i serie B-runde. Presisjon er planen er å bruke ARCUS å skape en BIL-T terapi fra T-celler fra friske givere, ikke-kreft pasienter. Selskapets tidligere investorer inkluderer venBio og VC armer av Amgen og Baxter.