Gilead kranen gen redactie op Precisie BioSciences voor hepatitis B-cure-ontwikkeling

0
1

Gilead Sciences is het nastreven van een nieuwe weg in de richting van hepatitis B behandeling, samen te werken aan gene therapieën gericht op het elimineren van virale infecties in vivo met behulp van Precisie BioSciences genoom bewerken platform.

Gilead zal volledig te financieren, de inspanning en het uitvoeren van klinische studies, terwijl de Precisie zal verantwoordelijk zijn voor het begin van de ontwikkeling, formulering en preklinisch werk. Precisie is het gebouw aan de totale mijlpaal betalingen tot $445 miljoen, plus schijven oplopende royalty ‘ s volgende commercialisering.

Huidige HBV behandelingen kunnen onderdrukken virale replicatie, maar ze doen niet volledig duidelijk uit de virus; de infectie is covalent gesloten circulair DNA, of cccDNA, kunt HBV replicatie opnieuw op te starten als de behandeling wordt gestopt.

De precisie van de ARCUS bewerken platform is afkomstig van een natuurlijk enzym genaamd een homing-endonuclease, die kunnen zich richten op de lange sequenties en wordt gebruikt voor het invoegen of verwijderen van DNA. De Durham, North Carolina gevestigde bedrijf is een volledig synthetische versie kan worden ontworpen om te zoeken en te verstoren bepaalde sequenties en het minimaliseren van off-target effecten.

Gilead is voorlopig, in vitro studies met behulp van ARCUS nucleases hebben aangetoond belangrijke activiteit tegen cccDNA en geïntegreerde HBV-DNA in menselijke levercellen, de biotech-zei in een verklaring.

“Gilead’ s cure-gebaseerde aanpak voor hepatitis B is uitgebreid en spannend,” zei Precisie chief scientific officer, Derek Jantz. “Dit is een uitstekende toepassing voor onze technologie, die heeft aanzienlijke vooruitgang geboekt in de richting van therapeutisch in vivo bewerken in relevante modellen van het afgelopen jaar.”

GERELATEERD: Precisie BioSciences tassen $110M om off-the-shelf AUTO-T in de mens

Eerder deze maand, Precisie breidt haar samenwerking met de Universiteit van Pennsylvania, gericht op het in vivo gen bewerken. Het drie jaar durende project heeft betrekking op drie gen knock-out programma ‘s en maximaal drie knock-in of gene reparatie’ s, met inbegrip van studies in niet-menselijke primaten modellen voor tuiten klinische studies.

En afgelopen zomer, Precisie verhoogd $110 miljoen te verplaatsen zijn off-the-shelf AUTO-T behandeling van kanker in menselijke klinische proeven, met Gilead deelname in de serie B ronde. Precisie van het plan is gebruik te maken van de ARCUS te maken van een AUTO-T therapie van T-cellen van gezonde donoren, niet-kankerpatiënten. Het bedrijf is vorige beleggers zijn venBio en de VC armen van Amgen en Baxter.