Akcea set off dopo Alnylam del hATTR terapia negli stati UNITI, ma con un handicap

0
16

Ionis ed Akcea ha la sua prima approvazione della FDA nella borsa, per ottenere una luce verde per la rara malattia ereditaria transtiretina amiloidosi (hATTR) interazioni Tegsedi, ma sarà gravata di una scatola nera di avvertimento come va testa a testa con la rivale Alnylam.

Tegsedi (inotersen) è stato approvato per la polineuropatia causata da problemi ereditari transtiretina amiloidosi hATTR in adulti, solo un paio di settimane dopo, Alnylam ha ottenuto l’ok per Onpattro (patisiran), ma richiedono un monitoraggio regolare delle piastrine e la funzione del fegato.

Tegsedi è stato sul mercato in Europa dal mese di luglio ed è stato approvato in Canada, e gli stati UNITI approvazione è una spinta per la società dopo che la FDA ha respinto un deposito per il suo rarissimo, lipidi disturbo terapia Waylivra (volanesorsen) il mese scorso, a causa di licenziare il 10% della sua forza lavoro. Il rifiuto è anche legato al ridotto di piastrine.

Akcea pensa che la droga è più paziente rispetto Onpattro, come può essere auto-somministrato dai pazienti tramite l’iniezione di una volta alla settimana, mentre Alnylam il farmaco è somministrato per via endovenosa ogni tre settimane. Tuttavia, la FDA del requisito di piastrine monitoraggio almeno una volta a settimana, anziché ogni due settimane nell’UE e in Canada, così come il fegato funzione di monitoraggio ogni due settimane sono in grado di compensare tale vantaggio.

Sarah Boyce, il presidente della società, ha detto in una conference call che la quantità di tempo in un mese che i pazienti devono dedicare al monitoraggio è “minima” e che il Tegsedi essere “il trattamento di scelta per molti pazienti che vogliono provata efficacia e la capacità di ricevere il trattamento, alle loro condizioni.”

Il biotech ha detto che è pronta a lanciare subito e ha un prezzo di droga a 450.000 dollari all’anno, che corrisponde al prezzo di listino di Onpattro, anche se Alnylam ha detto che si aspetta che il costo annuo per il suo farmaco per ridurre a $i suoi 345.000 dopo sconti. La scorsa settimana, tuttavia, di un report (PDF) dell’Istituto per la Clinica e analisi Economica ha concluso che entrambi i farmaci erano troppo costosi per offrire un buon valore per il denaro e avrebbe bisogno di vedere i loro prezzi ridotti drasticamente.

“Il prezzo notevolmente superiore ad un livello commisurato con le nostre stime di i trattamenti capacità di migliorare la vita dei pazienti, ed è probabile che a causare finanziari tossicità per i pazienti e, infine, ridurre l’accesso,” ha detto Steven Pearson, M. D., ICER presidente.

Nel frattempo, entrambi Onpattro e Tegsedi potrebbe affrontare la concorrenza in futuro da Pfizer, che ha recentemente riferito positivi di fase 3 i dati per la sua tafamidis droga in hATTR, ciak fino limatura e potenzialmente la prima approvazioni regolamentari in questa indicazione nel 2019.