Akcea sett av etter Alnylam er hATTR terapi i USA, men med et handikap

0
15

Ionis spinout Akcea har sin første FDA-godkjenning i posen, får grønt lys for sjeldne sykdommen arvelig transthyretin amyloidose (hATTR) bedøve Tegsedi, men vil være beheftet med en svart boks advarsel som det går head-to-head med rival Alnylam.

Tegsedi (inotersen) har blitt godkjent for polynevropati forårsaket av arvelige transthyretin amyloidose hATTR i voksne—bare et par uker etter Alnylam fikk greit for Onpattro (patisiran)—men vil kreve regelmessig overvåking for blodplater og leverfunksjon.

Tegsedi har vært på markedet i Europa siden juli, og har blitt godkjent i Canada, og USA godkjenning er et løft for selskapet etter at FDA avvist en innlevering for sin ultrarare lipid lidelse terapi Waylivra (volanesorsen) siste måned, forårsaker den til å permittere 10% av arbeidsstokken. At avslaget var også knyttet til redusert platetall teller.

Akcea tenker sitt stoffet er mer tålmodig vennlig enn Onpattro, som det kan være selv-administrert av pasienter via injeksjon en gang i uken, mens Alnylam stoff er gitt intravenøst hver tredje uke. Imidlertid, FDAS krav for platederivert overvåking minst en gang per uke—i motsetning til hver to uker i EU og Canada—så vel som leverfunksjon overvåking hver to uker kunne oppveie den fordel.

Sarah Boyce, selskapets president, sa på en konferanse at mengden av tid i en måned for at pasienter som trenger å vie til overvåking er “minimal” og at Tegsedi være “behandling av valg for mange pasienter som ønsker bevist effektivitet og evnen til å motta behandling på sine egne premisser.”

Bioteknologisk sa at det er klart til å starte med en gang, og har priset stoffet på $av 450 000 i året, som tilsvarer listepris av Onpattro, selv om Alnylam har sagt det forventer de årlige kostnadene av sitt stoff for å redusere til $345,000 etter rabatter. I forrige uke, men en rapport (PDF) fra Institutt for Klinisk og Økonomisk Gjennomgang konkluderte med at begge stoffene ble for dyrt å tilby god valuta for pengene og ville behov for å se sine priser redusert dramatisk.

“Prisen vesentlig overstiger et nivå som er i samsvar med våre beste estimat på de behandlinger’ evne til å forbedre pasientenes liv, og er trolig årsaken til finansielle toksisitet for pasienter og til slutt redusere tilgangen,” sa Steven Pearson, M. D., ISING er president.

I mellomtiden, både Onpattro og Tegsedi kunne møte konkurransen i fremtiden fra Pfizer, som nylig rapportert positiv fase 3 data for sin tafamidis stoffet i hATTR, bildesøking opp registreringer og potensielt første regulatoriske godkjennelser i denne indikasjonen i 2019.