Fase 3 malattia rara flop foglie Diurno trattura

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Diurni del Chronocort non è riuscito a battere il controllo in fase 3 iperplasia surrenale congenita (CAH) di prova. Il rilascio modificato di preparazione di idrocortisone non era meglio a controllare gli ormoni sessuali rispetto alle tradizionali dosi di glucocorticoidi, l’invio Diurno di stock in una spirale verso il basso.

Sede nel regno UNITO Diurno progettato Chronocort essere cortisolo sostituzione per le persone i cui corpi non sono in grado di produrre quantità sufficienti di ormone metabolico, compresi i pazienti con una rara malattia autosomica recessiva CAH. Questi pazienti soffrono di un deficit enzimatico che può portare alla morte se non trattata. Oggi, i glucocorticoidi vengono prescritti per sostituire il cortisolo.

Diurno pensato che potrebbe migliorare i glucocorticoidi con lo sviluppo di un farmaco con un profilo di rilascio che notizia più strettamente il ritmo quotidiano di rilascio di cortisolo in individui sani. Questa ipotesi è alle corde.

Per la fase 3, Diurno iscritti 122 CAH pazienti e randomizzati a continuare il loro standard di cura regimi o passare a due volte al giorno, dosi di Chronocort. Nel corso di 24 settimane, i ricercatori hanno analizzato la variazione dei livelli di 17-idrossiprogesterone, un ormone steroide che si accumula nel sangue, in CAH pazienti. Chronocort non era meglio di glucocorticoidi a controllare l’ormone.

Notizia del ritrovamento si asciugò il 58% di sconto, il prezzo delle azioni di Diurno e sinistra Chronocort di fronte a un futuro incerto. Diurno discutere i dati, oltre a risultati provvisori da un corso a lungo termine dosaggio di studio, con le autorità di regolamentazione prima di riconsiderare la sua approvazione Europea di aspirazioni e fondamentale degli stati UNITI di prova.

La gestione è di andare in discorsi armati con alcuni barlumi di speranza. Soggetti in Chronocort braccio raggiunto il controllo su un totale più bassa dose di glucocorticoidi, ha richiesto meno di soccorso terapia e sono libero dal primo mattino di picco nei livelli di androgeni vissuto dai partecipanti che hanno ricevuto la terapia convenzionale.

Diurno CEO Martin Whitaker si è concentrata su questi aspetti positivi nella sua discussione dei dati

“Siamo sorpresi da questi risultati, in seguito, come precedentemente successo clinico di fase 2 di prova in CAH,” Whitaker ha detto in una dichiarazione. “Tuttavia, questi primi risultati confermano il concetto di Chronocort, che la mattina presto di controllo di androgeni può essere raggiunto con un rilascio modificato preparazione di idrocortisone. Rimaniamo fiduciosi che Chronocort saranno una valida opzione di trattamento per CAH pazienti.”