Fase 3 sjelden sykdom floppen etterlater Døgnvariasjoner opprulling

0
13

Døgnvariasjoner er Chronocort har ikke klart å slå kontroll i en fase 3 medfødt adrenal hyperplasia (CAH) rettssaken. Modifisert frisetting utarbeidelse av hydrocortisone ble ikke noe bedre på å kontrollere sex hormoner enn konvensjonelle glukokortikoid doser, sende Daglige lager, i en nedadgående spiral.

STORBRITANNIA-baserte Døgnvariasjoner designet Chronocort å være en kortisol erstatning for folk hvis legemer er i stand til å produsere nok av den metabolske hormon, inkludert pasienter med sjelden autosomal recessiv lidelse CAH. Disse pasientene lider av et enzym mangel som kan føre til døden hvis den ikke behandles. I dag, glukokortikoider er foreskrevet for å erstatte kortisol.

Døgnvariasjoner trodde det kunne bli bedre på glukokortikoider ved å utvikle et legemiddel med en utgivelse profil som hogger mer nøye til den daglige rytmen av kortisol utgivelse i friske individer. At hypotesen er på tau.

For fase 3, Døgnvariasjoner registrert 122 CAH pasienter og randomisert dem til å enten fortsette på sine standard-of-care regimer eller bytt til to ganger daglig doser av Chronocort. Over 24 uker, etterforskere har analysert endringer i nivåer av 17-hydroxyprogesterone, et steroid hormon som bygger seg opp i blodet i CAH pasienter. Chronocort var ikke bedre enn glukokortikoider til å kontrollere hormon.

Nyheten om den å finne tørkes 58% av aksjekursen av Døgnvariasjoner og venstre Chronocort overfor en usikker fremtid. Døgnvariasjoner vil diskutere data, samt foreløpige resultater fra en pågående langsiktig dosering studie, med regulatorer før revurdere sin Europeiske godkjenning ambisjoner og sentral AMERIKANSK rettssak.

Ledelse er å gå inn i forhandlingene, bevæpnet med noen glimmers av håp. Fag i Chronocort arm oppnådd kontroll på en generelt lavere dose av glukokortikoid, kreves mindre redde terapi og var fri fra tidlig morgen topp i androgen nivåer oppleves av deltakerne som fikk konvensjonell terapi.

Døgnvariasjoner KONSERNSJEF Martin Whitaker fokusert på disse positive i sin omtale av data

“Vi er overrasket over disse resultatene, etter vår tidligere vellykkede kliniske fase 2-studie i CAH,” Whitaker sa i en uttalelse. “Men, disse første resultatene bekrefter begrepet Chronocort, som tidlig morgen kontroll av androgener kan oppnås med en modifisert utgivelsen forberedelse av hydrokortison. Vi er fortsatt overbevist om at Chronocort vil være et verdifullt alternativ behandling for CAH pasienter.”