Akcea sätter av efter Alnylam är hATTR terapi i USA, men med ett handikapp

0
25

Ionis spinout Akcea har sin första FDA-godkännande i påsen, har fått grönt ljus för sällsynta sjukdomar ärftliga transthyretin amyloidos (hATTR) läkemedel Tegsedi, men det kommer att belastas med en svart låda varning som det går head-to-head med rival Alnylam.

Tegsedi (inotersen) har godkänts för polyneuropati som orsakas av ärftliga transthyretin amyloidos hATTR i vuxna—bara några veckor efter Alnylam fick okej för Onpattro (patisiran)—men kräver regelbunden övervakning för trombocyter och leverfunktion.

Tegsedi har funnits på marknaden i Europa sedan juli och har godkänts i Kanada och USA godkännande är ett lyft för företaget efter FDA avslog en ansökan för sin ultrarare lipid sjukdom terapi Waylivra (volanesorsen) förra månaden, orsakar det att avskeda 10 procent av arbetskraften. Att avslag var också kopplat till en minskad blodplättar som räknas.

Akcea tycker att det är drogen mer patientvänlig än Onpattro, eftersom det kan vara själv-som administreras av patienter via injektion en gång i veckan medan Alnylam är läkemedlet ges intravenöst var tredje vecka. Men FDA: s krav för trombocyter uppföljning minst en gång per vecka—i motsats till varannan vecka i EU och Kanada, liksom övervakning av leverfunktionen varannan vecka kan kompensera denna fördel.

Sarah Boyce, bolagets verkställande direktör, sade på en konferens som den tid i månaden som patienten behöver för att ägna sig åt övervakning är “minimal” och att Tegsedi vara “behandling av valet för många patienter som vill ha bevisad effekt och möjlighet att få behandling på deras egna villkor.”

Biotech har sagt att det är redo att starta direkt och har prissatt drogen på $450 000 kronor om året, som motsvarar det pris för Onpattro, även om Alnylam har sagt att man förväntar sig att den årliga kostnaden för sina läkemedel för att minska till $345,000 efter rabatter. Förra veckan, men en rapport (PDF) från Institutet för Klinisk och Ekonomisk Granskning visade att båda läkemedlen var för dyrt att erbjuda bra värde för pengarna och skulle behöva se sina priser minskade dramatiskt.

“Prissättningen vida överstiger en nivå som motsvarar våra bästa uppskattningar av de behandlingar förmåga att förbättra patienters liv, och det är sannolikt att orsaka ekonomisk toxicitet för patienter och i slutändan minska tillgång, säger Steven Pearson, M. D., ICER: s president.

Under tiden, både Onpattro och Tegsedi kunde möta konkurrensen från Pfizer, som nyligen rapporterade positiva fas 3-data för tafamidis drog i hATTR, cueing upp anmälningar och potentiellt första regulatoriska godkännanden i denna indikation i och med 2019.