Akcea zet na Alnylam de hATTR therapie in de VS, maar met een handicap

0
21

Ionis spinout Akcea is de eerste door de FDA goedkeuring in de tas, het krijgen van een groen licht voor zeldzame erfelijke ziekte transthyretine amyloïdose (hATTR) drug Tegsedi, maar het zal belast worden met een black box waarschuwing als het gaat head-to-head met rivaal Alnylam.

Tegsedi (inotersen) is goedgekeurd voor polyneuropathie veroorzaakt door erfelijke transthyretine amyloïdose hATTR bij volwassenen—slechts een paar weken na Alnylam kreeg de orde voor Onpattro (patisiran)—maar vereisen een regelmatige monitoring van de bloedplaatjes en de lever-functie.

Tegsedi is op de markt in Europa sinds juli en is goedgekeurd in Canada en de verenigde staten goedkeuring is een boost voor de vennootschap na de FDA geweigerd een aanvraag voor de ultrarare lipide stoornis therapie Waylivra (volanesorsen) vorige maand, waardoor het ontslaan van 10% van het personeelsbestand. Die afwijzing was ook gekoppeld aan verminderde bloedplaatjes.

Akcea denkt dat de drug is meer patiëntvriendelijk dan Onpattro, als het kan worden toegediend bij patiënten die via een injectie eenmaal per week, terwijl Alnylam de drug wordt intraveneus toegediend om de drie weken. Echter, de FDA ‘ s eis voor bloedplaatjes toezicht ten minste eenmaal per week—in tegenstelling tot elke twee weken in de EU en Canada, evenals lever functie monitoring om de twee weken kan compenseren dat voordeel.

Sarah Boyce, de vennootschap president, zei op een conference call dat de hoeveelheid tijd die in een maand die patiënten nodig hebben om te besteden aan de monitoring is “minimaal” en dat de Tegsedi “de behandeling van keuze voor veel patiënten die willen bewezen werkzaamheid en de mogelijkheid om behandeld te worden op hun eigen voorwaarden.”

De biotech zei: het is klaar voor de lancering meteen en heeft geprijsde de drug op $450,000 een jaar, wat overeenkomt met de prijs van Onpattro, hoewel Alnylam heeft gezegd dat het verwacht dat de jaarlijkse kosten van de drug te verlagen tot $345,000 na kortingen. Vorige week, echter, een rapport (PDF) van het Instituut voor Klinische en Economische Review geconcludeerd dat beide geneesmiddelen zijn te duur om te bieden een goede waarde voor je geld nodig zou zijn om hun prijzen drastisch verminderd.

“De prijzen beduidend hoger is dan een niveau dat evenredig is met onze beste inschattingen van de behandelingen de mogelijkheid om het verbeteren van het leven van patiënten, en is waarschijnlijk de oorzaak van de financiële toxiciteit voor patiënten en uiteindelijk een vermindering van toegang,” zei Steven Pearson, M. D., ICER president.

Ondertussen, zowel Onpattro en Tegsedi kon het gezicht van de concurrentie in de toekomst van Pfizer, die onlangs rapporteerde positieve fase 3 gegevens voor de tafamidis drug in hATTR, verspringen tot aangiften en mogelijk eerste officiële goedkeuringen in deze indicatie in 2019.