Fas 3 för sällsynta sjukdomar floppen lämnar Dagaktiva i gungning

0
5

Dagaktiva är Chronocort har misslyckats med att slå kontroll i en fas 3-congenital adrenal hyperplasi (CAH) rättegång. Modifierad frisättning förberedelse av hydrokortison var inte bättre på att styra könet hormoner än konventionella glukokortikoid doser, skicka Dagaktiva är lager i en nedåtgående spiral.

UK-baserade Dagaktiva utformad Chronocort att vara en av kortisol ersättning för människor vars kroppar inte kan producera tillräckligt av det metabola hormon, inklusive patienter med sällsynta autosomal recessiv sjukdom dessa patienter. Dessa patienter lider av ett enzym brist som kan leda till döden om den inte behandlas. Idag, glukokortikoider är föreskrivna för att ersätta kortisol.

Dagaktiva trodde att det skulle kunna förbättra glukokortikoider genom att utveckla ett läkemedel med en release-profil som högg närmare den dagliga rytmen av kortisol release i friska individer. Hypotesen är på fallrepet.

För fas 3, Dagaktiva inskrivna 122 CAH-patienter och randomiserade dem att antingen fortsätta på deras standard-of-care regimer eller byta till två dagliga doser av Chronocort. Under 24 veckor, utredare har analyserat förändringar i nivåer av 17-hydroxyprogesterone, en steroid hormon som byggs upp i blodet i form av CAH-patienter. Chronocort var inte bättre än glukokortikoider på att styra hormon.

Nyheten om att hitta torkas 58% av aktiekursen för Dagaktiva och vänster Chronocort inför en osäker framtid. Dagaktiva kommer att diskutera uppgifterna, plus mellanliggande resultat från en pågående långsiktiga dosering studie, med tillsynsmyndigheter innan ompröva sin Eu-godkännande ambitioner och centrala USA för rättegång.

Förvaltningen kommer i samtalen väpnade med några glimtar av hopp. Ämnen i Chronocort arm uppnås kontroll på en lägre total dos av glukokortikoid, krävs mindre rädda terapi och var fri från den tidiga morgonen topp i androgen nivå som upplevs av deltagarna som fick konventionell behandling.

Dagaktiva VD Martin Whitaker som är inriktade på dessa positiva i sin diskussion av data

“Vi är förvånade över resultaten, efter våra tidigare framgångsrik klinisk fas 2-prövning i form av CAH,” Whitaker sade i ett uttalande. “Men dessa första resultat bekräftar begreppet Chronocort, som tidigt på morgonen kontroll av androgener kan uppnås med en modifierad frisättning förberedelse av hydrokortison. Vi är fortsatt övertygade om att Chronocort kommer att vara ett värdefullt behandlingsalternativ för CAH-patienter.”