Fase 3 zeldzame ziekte flop bladeren Overdag afgehaspeld

0
23

Overdag is Chronocort heeft gefaald in het verslaan van de controle in een fase 3 congenitale adrenale hyperplasie (CAH) studie. De modified-release preparaat hydrocortisone is geen betere op het beheersen van geslachtshormonen dan conventionele glucocorticoïd dosering, het versturen van een Dagelijkse voorraad in een neerwaartse spiraal.

In het verenigd koninkrijk op basis van een Dagelijkse ontworpen Chronocort een cortisol vervanging voor mensen van wie de lichamen niet in staat zijn om voldoende te produceren van de metabole hormonen, met inbegrip van patiënten met de zeldzame autosomaal recessieve aandoening CAH. Deze patiënten hebben last van een enzym deficiëntie kan leiden tot de dood als het niet behandeld wordt. Vandaag, glucocorticoïden worden voorgeschreven ter vervanging van cortisol.

Overdag dacht dat het zou kunnen verbeteren glucocorticoïden door het ontwikkelen van een medicijn met een release profiel dat zich nauwer aan het dagelijkse ritme van cortisol release in gezonde individuen. Die hypothese is in de touwen.

Voor de fase 3, Overdag ingeschreven 122 CAH patiënten en gerandomiseerde ze blijven op hun standaard-of-care ‘ regimes of overschakelen naar twee dagelijkse doses van Chronocort. Meer dan 24 weken, onderzoekers analyseerden de verandering in het niveau van de 17-hydroxyprogesterone, een steroïde hormoon dat wordt opgebouwd in het bloed in CAH patiënten. Chronocort niet beter was dan glucocorticoïden bij het regelen van de hormoon.

Nieuws van het vinden van veegde 58% korting op de beurskoers van Overdag en links Chronocort geconfronteerd met een onzekere toekomst. Overdag zal het hebben over de gegevens, plus tussentijdse bevindingen uit een lopende lange-termijn dosering studie, met de regelaars voor heroverweging van de Europese goedkeuring voor de aspiraties en de belangrijke AMERIKAANSE studie.

Management gaat in de gesprekken gewapend met enkele glimmers of hope. Onderwerpen in de Chronocort arm bereikt de controle op een lagere totale dosis glucocorticoïden, vereist minder rescue therapie en vrij waren van de vroege ochtend piek in het androgeen niveaus ervaren door de deelnemers die het ontvangen van de conventionele therapie.

Overdag CEO Martin Whitaker zich op deze positieve in zijn bespreking van de gegevens

“We zijn verbaasd door deze resultaten, na ons eerder met succes een fase 2 klinische studie in CAH,” Whitaker zei in een verklaring. “Echter, deze eerste resultaten bevestigen het concept van Chronocort, die vroeg in de ochtend controle van androgenen kan bereikt worden met een modified release voorbereiding van hydrocortison. We blijven ervan overtuigd dat Chronocort zal een waardevolle optie voor de behandeling van CAH patiënten.”