Gnist planer 2019 klinisk utprøving av genterapi for Pompe sykdom etter positive musen studie

0
8

I 2017, Gnist Therapeutics lisensiert teknologi fra ideell organisasjon Genethon at selskapets forskere håpet ville gjøre genterapi mulig for behandling av Pompe, en arvelig lysosomal lagring sykdom som forårsaker sukker glykogen til å bygge opp muskler og organer som hjerte, svekke deres funksjon. Nå har en Gnist av data i mus som er oppmuntrende nok for selskapet å starte en fase 1/2-rettssaken folk neste år, Gnist sa i dag.

Pompe er forårsaket av mutasjoner i genet som gjør at enzymet syre alfa-glucosidase (GAA). Pasienter generelt mottar tilskudd av GAA hver to uker for å kontrollere sykdommen, men Gnist ‘ s mål er å være i stand til å erstatte den omhu som med en gang genterapi kalt SPK-3006. De testet genterapi i mus modeller av Pompe ved å sammenligne det skal GAA som er normalt uttrykt enten i leveren eller i musklene.

De fant at genterapi produsert en bedre terapeutisk respons enn enten i form av innfødte GAA gjorde. Dyrene ble fulgt i 10 måneder etter å ha mottatt genterapi, og i løpet av den tiden de ikke opplever noen toxicities, selskapet sa. Hva er mer, det GAA som følge av genterapi ble bedre og bedre på å gjenopprette muskelstyrke enn vanlige tilskudd av enzyme replacement therapy. Gnist presentert data på 23. Internasjonale Kongressen av Verden Muskel Samfunnet i Argentina på lørdag.

“Tidlig prekliniske data antyder at vedvarende plasma nivåer av GAA tilrettelegge for større opptak i muskel vev i hele kroppen, effektiv klarering av glykogen, samt forbedret gjengivelse av GAA muskelstyrke sammenlignet med standard behandling,” sa Federico Mingozzi, Ph. D., chief scientific officer i Gnist Therapeutics, i en uttalelse. Han la til at fordi genterapi induserer GAA produksjon i leveren celler, snarere enn i muskel, Gnist forskerne tror det vil være mindre sannsynlig å produsere farlige immunsystemet.

RELATERT: Gnist lysbilder på hemofili A data, mål for fase 3

Gnist generert investor entusiasme i desember i fjor for sin første FDA-godkjent genterapi, Luxturna, til å behandle en arvelig øyesykdom. Selskapet arbeider også på gen terapi for å behandle blodsykdommer hemofili A og B. Gnist nylig postet positive data fra et menneske prøveversjon av sin hemofili B genterapi, som det er å utvikle med Pfizer, men det er å ha en grovere gang med sin hemofili En behandling. I August, nyheten om at en pasient i en fase 1/2 rettssaken endte opp på sykehuset med en immunrespons til behandling sendes selskapets aksjer ned 30%.

Gnist kan ha å stri med noen konkurranse i markedet for nye Pompe terapi. Oppstart Avrobio er også flytte et gen terapi for Pompe gjennom prekliniske studier. Det nylig reist $100 millioner i et over-abonnement IPO.

Gnisten har allerede gjennomført et møte med FDA for å diskutere sin kliniske plan for SPK-3006, er det sagt. Det vil melde voksne pasienter med Pompe i både USA og Europa, og selskapet har i dag opprettholder full kommersielle rettighetene til genterapi over hele verden.