Gnista planer 2019 kliniska försök med genterapi för Pompe sjukdom efter positiva musen studie

0
6

I 2017, Spark Therapeutics licensierad teknik från den ideella organisationen Genethon att bolagets hoppades forskarna skulle göra genterapi möjligt för att behandla Pompe, en ärftlig lysosomala lagring sjukdom som orsakar socker glykogen för att bygga upp muskler och organ såsom hjärta, kan försämra deras funktion. Nu har en Gnista av data i möss, som är uppmuntrande nog för företaget att inleda en fas 1/2 rättegång personer nästa år, Spark sade i dag.

Pompe orsakas av mutationer i genen som gör att enzymet surt alfa-glukosidas (GAA). Patienter i allmänhet få infusioner av GAA varannan vecka för att kontrollera sjukdomen, men Spark mål är att kunna ersätta standard av vård med en gång genterapi dubbade SPK-3006. De testade genterapi i musmodeller av Pompe, genom att jämföra det med att GAA som är normalt uttryckt i antingen levern eller i musklerna.

De fann att genterapi fram en bättre terapeutiskt svar än någon form av infödda GAA gjorde. Djuren följdes för 10 månader efter att du fått genterapi, och under den tiden har de inte upplever någon toxicitet, sade företaget. Vad är mer, GAA följd av genterapi var bättre på att återställa muskelstyrka än regelbundna infusioner av enzyme replacement therapy. Gnista som presenteras data på den 23: e Internationella Kongressen i Världen Muskel Samhället i Argentina på lördag.

“Tidiga prekliniska data tyder på ihållande plasma nivåer av GAA underlätta en större upptag i musklerna i hela kroppen, effektiv röjning av glykogen, samt förbättrad restaurering av GAA muskelstyrka jämfört med standard of care”, säger Federico Mingozzi, Ph D., chief scientific officer på Spark Therapeutics, i ett uttalande. Han tillade att eftersom genterapi inducerar GAA produktion i levern celler, snarare än i muskel -, Spark är forskare tror att det kommer att vara mindre benägna att ge farliga immunförsvar.

RELATERAT: Gnista bilder på hemofili A uppgifter, mål för fas 3

Gnista som genereras investerarnas entusiasm i December förra året för sin första FDA-godkända genterapi, Luxturna, för att behandla en ärftlig ögonsjukdom. Bolaget arbetar också på genterapi för att behandla blodsjukdomar hemofili A och B. Gnista nyligen publicerat positiva data från en människa rättegång för sin hemofili B genterapi, som det är att utveckla med Pfizer, men det är med en grövre tid med sin hemofili En behandling. I augusti nyheten att en patient i en fas 1/2 rättegången slutade på sjukhuset med ett immunsvar till behandling skickas bolagets aktier minskning på 30%.

Gnista kan ha att brottas med viss konkurrens på marknaden för nya Pompe behandlingar. Start Avrobio är också flytta en gen terapi för Pompe genom prekliniska studier. Det nyligen upp $100 miljoner i en övertecknad IPO.

Gnista har redan genomfört ett möte med FDA för att diskutera sin kliniska prövningen plan för SPK-3006, sägs det. Det kommer att registrera vuxna patienter med Pompe i både USA och Europa, och de företag som för närvarande upprätthåller fullständig kommersiella rättigheterna till genterapi över hela världen.