Scintilla piani 2019 trial clinico di terapia genica per la malattia di Pompe dopo i positivi mouse di studio

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Nel 2017, Scintilla Terapie concesso in licenza la tecnologia dall’organizzazione senza scopo di lucro Genethon che la società gli scienziati speravano sarebbe la terapia genica possibile per il trattamento di Pompe, una ereditato la malattia da accumulo lisosomiale, che provoca lo zucchero glicogeno per costruire muscoli e organi come il cuore, indebolendo la loro funzione. Ora possiede una Scintilla di dati nei topi che sono sufficientemente incoraggianti per l’azienda per avviare un trial di fase 1/2 in persone il prossimo anno, di una Scintilla, ha detto oggi.

Pompe è causata da mutazioni nel gene che rende l’enzima acido alfa-glucosidasi (GAA). I pazienti in genere ricevono infusioni di GAA ogni due settimane per controllare la malattia, ma la Scintilla obiettivo è quello di essere in grado di sostituire quella standard di cura con un tempo di terapia genica soprannominato SPK-3006. Hanno testato la terapia genica in modelli murini di Pompe, confrontando l’GAA che normalmente espressa nel fegato o nei muscoli.

Hanno trovato che la terapia genica prodotto una migliore risposta terapeutica rispetto alla forma di nativi GAA fatto. Gli animali sono stati seguiti per 10 mesi dopo aver ricevuto la terapia genica, e in tutto questo tempo non ha esperienza di qualsiasi tossicità, ha detto la società. Cosa c’è di più, il GAA derivanti dalla terapia genica è stata meglio a ripristinare la forza muscolare di regolare la somministrazione di terapia di sostituzione enzimatica. Scintilla ha presentato i dati al 23 ° Congresso Internazionale della World Muscle Society in Argentina sabato.

“Inizio i dati preclinici suggeriscono che elevati livelli plasmatici di GAA facilitare un maggiore assorbimento nel tessuto muscolare in tutto il corpo, efficiente liquidazione di glicogeno, oltre a migliorare il restauro di GAA forza muscolare rispetto allo standard di cura,” ha detto Federico Mingozzi, Ph. D., chief scientific officer presso Scintilla Terapie, in una dichiarazione. Ha aggiunto che, poiché la terapia genica induce GAA produzione nelle cellule del fegato, piuttosto che muscolare, di una Scintilla, gli scienziati credono che sarà meno probabilità di produrre pericolose risposte immunitarie.

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Scintilla generata investitore entusiasmo lo scorso dicembre per il primo approvato dalla FDA terapia genica, Luxturna, per il trattamento di una malattia ereditaria degli occhi. La società sta inoltre lavorando sul gene terapie per curare le malattie del sangue emofilia A e B. Scintilla recentemente pubblicato dati positivi da un processo umano della sua emofilia B terapia genica, che è in via di sviluppo con Pfizer, ma è avere una più ruvida del tempo con la sua emofilia A trattamento. Nel mese di agosto, la notizia che un paziente in un trial di fase 1/2 finito in ospedale con una risposta immunitaria al trattamento inviato le azioni della società con una flessione del 30%.

Scintilla potrebbe avere a che fare con un certo grado di concorrenza nel mercato per le nuove Pompe di terapie. Avvio Avrobio è anche lo spostamento di una terapia genica per Pompe attraverso preclinico. Di recente ha sollevato $100 milioni in un’sottoscrizione IPO.

Scintilla ha già effettuato un incontro con la FDA per discutere la sperimentazione clinica del piano per SPK-3006, ha detto. Si potranno iscrivere i pazienti adulti con Pompe sia negli stati UNITI e in Europa, e attualmente l’azienda mantiene la piena diritti commerciali per la terapia genica in tutto il mondo.