Vonk plannen 2019 klinische proeven van gentherapie voor de ziekte van Pompe na positieve studie met muizen

0
20

In 2017, Spark Therapeutics in licentie gegeven technologie van de non-profit organisatie Genethon dat de vennootschap de wetenschappers hoopten zou gentherapie mogelijk voor de behandeling van Pompe, een erfelijke lysosomal storage ziekte die ervoor zorgt dat de suiker glycogeen op te bouwen in de spieren en organen, zoals het hart, de aantasting van hun functie. Nu heeft een Vonk van gegevens in muizen die zijn bemoedigend genoeg voor het bedrijf om te starten met een fase 1/2 proef in volgend jaar, Vonk zei vandaag.

Pompe wordt veroorzaakt door mutaties in het gen dat maakt het enzym zure alfa-glucosidase (GAA). Patiënten worden over het algemeen infusies van GAA elke twee weken om de ziekte te bestrijden, maar de Vonk ‘ s doel is om in staat zijn om dat te vervangen standaard van zorg met een one-time gentherapie genoemd SPK-3006. Ze testten de gentherapie in muis-modellen van Pompe door het te vergelijken met GAA die normaliter uitgedrukt in de lever of in de spieren.

Zij vonden dat de gentherapie geproduceerd een betere therapeutische respons dan een vorm van native GAA deed. De dieren werden gevolgd voor 10 maanden na ontvangst van de gentherapie, en in die tijd is ze nog niet meegemaakt eventuele toxiciteit, aldus het bedrijf. Wat meer is, het GAA als gevolg van de gentherapie beter was op het herstel van de spierkracht dan regelmatige infusies van enzyme replacement therapy. Vonk gepresenteerd van de gegevens op de 23ste Internationale Congres van de World Muscle Society in Argentinië op zaterdag.

“Begin van de preklinische gegevens duiden op aanhoudende plasma niveaus van GAA vergemakkelijken grotere opname in de spieren en weefsels in het hele lichaam, efficiënte goedkeuring van glycogeen en een beter herstel van de GAA spierkracht, vergeleken met standaard zorg,” zei Federico Mingozzi, D. Ph., chief scientific officer bij Spark Therapeutics, in een verklaring. Hij voegde eraan toe dat, omdat het gen therapie induceert GAA productie in de lever cellen, in plaats van in de spier, Spark wetenschappers geloven dat het minder waarschijnlijk is dat het produceren van gevaarlijke immuunrespons.

GERELATEERD: Spark dia ‘ s aan hemofilie A gegevens, streeft naar fase 3

Vonk gegenereerd enthousiasme van de beleggers die afgelopen December voor de eerste door de FDA goedgekeurde gentherapie, Luxturna, voor de behandeling van een erfelijke oogziekte. Het bedrijf werkt ook aan gene therapieën voor de behandeling van het bloed, stoornissen van hemofilie A en B. Vonk onlangs geplaatst positieve gegevens uit een menselijk proces van de hemofilie B gen-therapie, waarbij het ontwikkelen van Pfizer, maar het is een ruwer tijd met hemofilie Een behandeling. In augustus, nieuws dat een patiënt in een fase 1/2 proef eindigde in het ziekenhuis met een immuun respons op de behandeling verzonden de aandelen van de vennootschap beneden de 30%.

Vonk kan te kampen hebben met concurrentie in de markt voor nieuwe Pompe therapieën. Opstarten Avrobio is ook het verplaatsen van een gentherapie voor Pompe door preklinische proeven. Het onlangs verhoogd van $100 miljoen in een over-ingeschreven IPO.

Vonk heeft al voerde een gesprek met de FDA om het bespreken van de klinische proef plan voor de SPK-3006, gezegd. Het inschrijven van volwassen patiënten met Pompe in de VS en Europa, en het bedrijf op dit moment onderhoudt de volledige commerciële rechten op de gen-therapie wereldwijd.