Lee Babiss’ Gotham solleva $54M di droga mRNA-modifica di proteine

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Gotham Therapeutics ha raccolto $54 milioni da un consorzio di grandi nomi VCs e strategico finanziatori. La serie A round set di Gotham per avanzare inibitori della piccolo-molecola di mRNA-modifica proteine fino clinico del proof of concept.

New York-a base di Gotham è costruito su una ricerca della Cornell University Samie Jaffrey ha eseguito il collegamento tra il post-trascrizionale le modifiche di mRNA e la malattia. Il lavoro ha chiarito l’effetto le proteine e gli enzimi che aggiungere, rimuovere e riconoscere le modificazioni post-traduzionali hanno sulla salute umana, aprendo la porta a una nuova classe di farmaci che agiscono su questi processi e, di conseguenza, il trattamento di tumori, malattie autoimmuni e malattie neurodegenerative.

“Che cosa siamo focalizzati sono gli enzimi e proteine coinvolte nella modulazione differenziale di mrna, per quanto riguarda lo stato di metilazione a unici siti all’interno del RNA messaggero, e come tale svolge un ruolo … in un’ampia varietà di diversi aspetti della biologia di RNA,” Lee Babiss, Ph. D., CEO di Gotham e l’ex direttore di global pharma ricerca presso Roche, ha detto.

Lavorando con un piccolo team interno e verso l’alto di 20 scienziati CRO partner, Gotham ha trascorso gli ultimi 18 mesi la convalida dei dati pubblicati da altri gruppi. Gotham è stato in grado di riprodurre circa l ‘ 85% degli studi, Babiss detto, dando la fiducia a intensificare lo sviluppo di piccole molecole che agiscono sulle proteine ed enzimi.

Versant Ventures seminato i primi di lavoro e si unì con altri investitori per mettere insieme la serie A. Forbion, fresco dal sollevare un $412 milioni di fondo, e GlaxoSmithKline SR di Una co-led tondo con Versant. Celgene e Alessandria, gli Investimenti di Venture completato il sindacato.

Il sindacato set di Gotham fino a fondo la prossima fase della sua evoluzione.

“Speriamo di essere in grado di transizione dal fare la validazione di destinazione utilizzando shRNAs, sirna, CRISPR/Cas e così via, in realtà cercando di perseguire i fenotipi che stanno emergendo all’inibizione di questi enzimi e proteine,” Babiss detto.

Gotham spera di ottenere un farmaco, per quanto clinico del proof of concept utilizzando la serie di cassa, ma sarà necessario passare ostacoli in un nuovo campo per farlo. Babiss riconosce che il methylases e methyltransferases Gotham è interessato a “sono da considerarsi molto difficile obiettivi della droga”, ma pensa che il campo ha avanzato al punto in cui questa sfida può essere superato. Gotham è l’applicazione di tre diversi disponibili in commercio di piccolo-molecola di screening piattaforme di obiettivi di interesse.

L’attività di R&D si svolge su più siti. Sfruttando i suoi contatti in Alessandria, Babiss protetto wet-lab space di New York City. Gotham ha anche istituito una filiale a Monaco di baviera, dove CSO Gerhard Müller e COO Birgit Zc lavorare. E Babiss, l’ex CSO di leader CRO PPD, è continuare a poter contare su fornitori di servizi per un pezzo di Gotham esigenze di ricerca.

Babiss vede vantaggi per il multilocation modello. A New York, Gotham è ben posizionata per lavorare con la città di ricercatori accademici come si inizia a impegnarsi di più con l’industria. Attraverso l’Atlantico, il ramo tedesco posizioni di Gotham per tenere sotto controllo la scienza in Europa.

Gestite male, questi benefici potrebbero essere più che compensati dalle sfide di mantenere remoto squadre informato e tirando nella stessa direzione. Ma Babiss pensa Gotham è in cima alla comunicazione sfida e pronta ad affermarsi come leader in un campo nuovo, con vasti orizzonti terapeutici.