Ionis di aver trovato una casa per AMD secca interazioni con Roche, $760M tassi

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Ionis Pharmaceuticals ha firmato per una nuova collaborazione con Roche per un valore di $760 milioni di euro, per aiutare a sviluppare il suo RNA-based drug for advanced secco età-correlate degenerazione maculare e altre malattie.

La sua terapeutico antisenso, IONIS-FB-LRx, era stato snobbato da GlaxoSmithKline nel mese di agosto 2017, che ha rifiutato di ritirare la sua opzione per i farmaci, nonché inotersen—recentemente approvato e lanciato come Tegsedi—dopo che il CEO di Emma Walmsley iniziato a muovere le Big Pharma di distanza dalla sua malattia rara programmi.

Ora, Carlsbad, California-based azienda è impostato per la ricezione di 75 milioni di dollari in anticipo, oltre a quanto $684 milioni di euro in via di sviluppo, di regolamentazione e di vendita pietra miliare pagamenti e costi di licenza. Inoltre, Roche potrebbe pagare royalties che vanno dai primi del 20% se la droga rende di mercato, Ionis ha detto in una dichiarazione.

Secondo l’accordo, Ionis sarà responsabile per lo svolgimento di una fase 2 di AMD secca studio di IONIS-FB-LRx, che mira a interrompere la traduzione di RNA messaggero in Fattore B, un complemento proteina che svolge un ruolo nel sistema immunitario innato e diverse malattie. Ionis anche esplorare l’uso del farmaco contro un anonimo, rare renale indicazione.

Roche avrà la possibilità di licenza IONIS-FB-LRx dopo gli studi sono stati completati, quando sarà responsabile per tutto lo sviluppo globale e la commercializzazione delle attività. Ionis precedentemente formate una collaborazione con Roche su IONIS-HTTRx (RG6042), un farmaco antisenso per la malattia di Huntington.

Il fattore B è prodotto principalmente nel fegato e circola attraverso il flusso sanguigno. Quando overactivated, è stato associato con più di complemento-mediata malattie, tra cui l’atrofia geografica, la fase avanzata di AMD secca che può portare alla perdita progressiva e irreversibile della retina cellule e la funzione visiva, e si stima colpisca più di 5 milioni di persone in tutto il mondo.

“Crediamo di aver trovato il partner giusto con cui esperienza in malattie della retina lo sviluppo di farmaci di commercializzazione e di migliorare i nostri sforzi per sviluppare efficacemente IONIS-FB-LRx per i pazienti che attualmente non hanno adeguato le opzioni di trattamento,” ha detto Brett Monia, Ionis’ chief operating officer.

Il controllato con placebo, studio di fase 2 in pazienti con atrofia geografica è prevista per iniziare all’inizio del prossimo anno. Ionis precedentemente completato uno studio di fase 1 in 54 volontari sani, dimostrando che IONIS-FB-LRx ridotta al plasma fattore B livelli ed è stato ben tollerato.