Ionis kan ha funnet et hjem for tørr AMD stoffet med Roche i $760M tilbyr

0
20

Ionis Legemidler har signert til et nytt samarbeid med Roche verdt opp til $760 millioner kroner, for å bidra til å utvikle sine RNA-basert stoff for avansert tørr age-related macular degenerasjon og andre sykdommer.

Dens antisense terapeutisk, IONIS-FB-LRx, hadde blitt avvist av GlaxoSmithKline i August 2017, som gikk ned for å plukke opp sin alternativ for stoffet, samt inotersen—nylig godkjent og lansert som Tegsedi—etter at administrerende DIREKTØR Emma Walmsley begynte å flytte Big Pharma bort fra sin sjeldne sykdommen programmer.

Nå, Carlsbad, California-basert selskap er satt til å motta $75 millioner forhånd, pluss så mye som $684 millioner kroner i utvikling, forskrifter og salg milepælsbetalinger og lisensavgifter. I tillegg, Roche kunne betale royalties alt fra høy tenåringer til 20% hvis stoffet gjør det til markedet, Ionis sa i en uttalelse.

Under avtalen, Ionis vil være ansvarlig for å gjennomføre en fase 2 tørr AMD studie av IONIS-FB-LRx, som har som mål å avbryte oversettelse av messenger RNA til Faktor B, a utfylle protein som spiller en rolle i det medfødte immunforsvaret og flere sykdommer. Ionis vil også utforske stoffet brukes mot en ikke navngitt, sjelden nedsatt indikasjon.

Roche vil ha muligheten til å lisens IONIS-FB-LRx etter at studiene er fullført, når det vil bli ansvarlig for alle global utvikling og kommersialisering aktiviteter. Ionis tidligere dannet et samarbeid med Roche på IONIS-HTTRx (RG6042), en antisense stoffet for Huntington sykdom.

Faktor B er i hovedsak produsert i leveren og sirkulerer gjennom blodet. Når overactivated, det har vært assosiert med flere komplement-mediert sykdommer, herunder geografisk atrofi, avansert stadium av tørr AMD som kan føre til progressive og irreversibelt tap av retina-celler og visuell funksjon, og er anslått til å påvirke mer enn 5 millioner mennesker over hele verden.

“Vi tror at vi har funnet den rette partneren som har erfaring i retinal sykdom legemiddel utvikling og kommersialisering vil øke vår innsats for å effektivt utvikle IONIS-FB-LRx for pasienter som ikke har tilstrekkelig behandlingstilbud,” sa Brett Monia, Ionis’ chief operating officer.

Placebo-kontrollert fase 2-studie hos pasienter med geografisk atrofi er planlagt å starte tidlig neste år. Ionis tidligere gjennomført en fase 1-studie i 54 friske frivillige, som viser at IONIS-FB-LRx redusert plasma faktor B nivåer og ble godt tolerert.