Ionis kan ha funnit ett hem för torr AMD drog med Roche i $760 affär

0
6

Ionis Pharmaceuticals har ingått ett nytt samarbete med Roche som är värt upp till $760 miljoner kronor för att bidra till att utveckla dess RNA-baserade läkemedel för avancerad torr åldersrelaterad makuladegeneration och andra sjukdomar.

Dess antisens-terapeutisk, IONIS-FB-LRx, hade varit snubbed av GlaxoSmithKline i augusti 2017, som avböjt att plocka upp sin option för drogen, liksom inotersen—nyligen godkänts och lanserats som Tegsedi—VD efter Emma Walmsley började flytta Big Pharma bort från sina sällsynta sjukdomar program.

Nu, Carlsbad, Kalifornien-baserade företaget är inställd på att ta emot $75 miljoner euro i förskott, plus så mycket som $684 miljoner i utveckling, regulatoriska och försäljning milestone-betalningar och licensavgifter. Dessutom, Roche kunde betala ut royalties som sträcker sig från den höga tonåringar till 20% om läkemedlet gör det till marknaden, Ionis sade i ett uttalande.

Under affären, Ionis kommer att vara ansvarig för att genomföra en fas 2-torr AMD studie av IONIS-FB-LRx, som syftar till att avbryta översättning av messenger RNA till Faktor B, ett komplement protein som spelar en roll i det medfödda immunförsvaret och flera sjukdomar. Ionis kommer också att utforska läkemedel användning mot en namnlös, sällsynta renal indikation.

Roche kommer att ha möjlighet att licensiera IONIS-FB-LRx efter att studierna är avslutade, när det kommer att bli ansvarig för hela den globala utvecklingen och kommersialiseringen aktiviteter. Ionis utgjorde tidigare ett samarbete med Roche för IONIS-HTTRx (RG6042), en antisense-läkemedel mot Huntingtons sjukdom.

Faktorn B är huvudsakligen produceras i levern och cirkulerar genom blodomloppet. När overactivated, det har förknippats med flera komplement-medierade sjukdomar, inklusive geografisk atrofi, den avancerade fasen av torr AMD som kan leda till progressiva och oåterkallelig förlust av näthinnan celler och visuell funktion, och är beräknad att påverka mer än 5 miljoner människor över hela världen.

“Vi tror att vi har hittat rätt partner vars erfarenhet i retinal sjukdom läkemedelsutveckling och kommersialisering kommer att öka våra ansträngningar för att utveckla ett effektivt IONIS-FB-LRx för patienter som för närvarande inte har adekvat behandlingsalternativ”, säger Brett Monia, Ionis’ chief operating officer.

Placebo-kontrollerad fas 2-studie i patienter med geografisk atrofi planeras att starta i början av nästa år. Ionis tidigare avslutat en fas 1-studie i 54 friska frivilliga, som visar att IONIS-FB-LRx nedsatt plasma-faktor B-nivå och tolererades väl.