Ionis kan hebben gevonden een huis voor de droge AMD medicijn met Roche in $760M deal

0
6

Ionis Pharmaceuticals heeft ondertekend op naar een nieuwe samenwerking met Roche ter waarde van maximaal $760 miljoen, te helpen bij het ontwikkelen van de RNA-gebaseerde geneesmiddel voor geavanceerde droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie en andere ziekten.

De antisense-therapeutische, IONIS-FB-LRx, had afgesnauwd door GlaxoSmithKline in augustus 2017, die weigerde om pick-up de optie voor de drug, alsook inotersen—onlangs goedgekeurd en gelanceerd als Tegsedi—nadat CEO Emma Walmsley, begon het verplaatsen van de Big Pharma afstand van haar zeldzame ziekte programma ‘ s.

Nu, de Carlsbad, Californië gevestigde bedrijf is ingesteld op het ontvangen van $75 miljoen upfront, plus zo veel als $684 miljoen in ontwikkeling, regelgeving en verkoop mijlpaal betalingen en licentiekosten. Daarnaast Roche kon betalen royalty ‘ s, variërend van de hoge tieners tot 20% indien de drug maakt het naar de markt, Ionis zei in een verklaring.

Onder de deal, Ionis zal verantwoordelijk zijn voor het uitvoeren van een fase 2 droge AMD studie van IONIS-FB-LRx, gericht op het onderbreken van de vertaling van messenger-RNA in de Factor B, een aanvulling eiwit dat een rol speelt in het aangeboren immuunsysteem en een aantal ziekten. Ionis zal ook gebruik van de drug tegen een onbekende, zeldzame nier-indicatie.

Roche zal de optie hebben om een licentie te IONIS-FB-LRx na de studies zijn afgerond, wanneer het u wordt verantwoordelijk voor alle internationale ontwikkeling en commercialisatie activiteiten. Ionis vormde vroeger een samenwerking met Roche op het IONIS-HTTRx (RG6042), een antisense medicijn voor de ziekte van Huntington.

Factor B wordt hoofdzakelijk geproduceerd in de lever en verspreidt via de bloedbaan. Wanneer overactivated, het is in verband gebracht met verschillende complement-gemedieerde ziekten, met inbegrip van geografische atrofie, het gevorderde stadium van de droge AMD, die kan leiden tot een progressieve en onomkeerbare verlies cellen van het netvlies en de visuele functie, en naar schatting is van invloed op meer dan 5 miljoen mensen wereldwijd.

“Wij geloven dat wij de juiste partner gevonden waarvan de ervaring in netvliesaandoeningen drug ontwikkeling en commercialisatie zal het verbeteren van onze inspanningen om effectief te ontwikkelen IONIS-FB-LRx voor patiënten die op dit moment geen adequate behandeling opties,” zei Brett Monia, Ionis’ chief operating officer.

De placebo-gecontroleerde fase 2 studie bij patiënten met geografische atrofie is gepland voor begin volgend jaar. Ionis eerder voltooide een fase 1 studie in 54 gezonde vrijwilligers, waaruit blijkt dat IONIS-FB-LRx verlaagd plasma factor B niveau en werd goed verdragen.