Lee Babiss’ Gotham höjer $54 till läkemedel mRNA-modifiera proteiner

0
16

Gotham Therapeutics har tagit in 54 miljoner från ett syndikat av stora namn VCs och strategiska uppbackare. Serien En runda ställer Gotham upp att avancera små molekyler hämmare av mRNA-modifiera proteiner så långt som till kliniska proof of concept.

New York-baserade Gotham är byggd på forskning Cornell University Samie Jaffrey har utförts i länken mellan post-transkriptionell mRNA ändringar och sjukdom. Arbetet har belyst effekten av de proteiner och enzymer för att lägga till, ta bort och erkänna post-translationella modifieringar har på människors hälsa, genom att öppna dörren till en ny klass av läkemedel som verkar på dessa processer och därmed behandla cancer, autoimmuna sjukdomar och neurodegenerativa sjukdomar.

“Vad vi fokuserar på är de enzymer och proteiner som är inblandade i differential modulering av mrna, med beaktande av status för metylering på unika platser inom denna messenger-RNA, och hur det spelar en roll … i en mängd olika aspekter av RNA-biologi,” Lee Babiss, Ph D., VD för Gotham och tidigare chef för global pharma forskning vid Roche, som sagt.

Att arbeta med ett litet internt team och uppåt av 20 forskare på CRO-partners, Gotham har spenderat de senaste 18 månaderna för att validera uppgifter som publiceras av andra grupper. Gotham var kan återge runt 85% av studierna, Babiss sade, att ge förtroende för att påskynda utvecklingen av små molekyler som verkar på proteiner och enzymer.

Versant Ventures seedade tidiga arbete och tillsammans med andra investerare för att sätta ihop den serie A. Forbion, färsk från att höja en $412 miljoner fond, och GlaxoSmithKline SR En co-led-rundan med Versant. Celgene och Alexandria Venture-Investeringar rundade ut syndikat.

Syndikatet har satt Gotham upp för att finansiera nästa steg i sin utveckling.

“Vi hoppas kunna övergången från att göra mål validering med hjälp av shRNAs, siRNAs, CRISPR/Cas och så vidare, att faktiskt försöka att fullfölja de fenotyper som är nya på hämning av dessa enzymer och proteiner,” Babiss sagt.

Gotham hopp om att få ett läkemedel så långt som till kliniska proof of concept med hjälp av A-kassa, men kommer att behöva navigera hinder i ett nytt fält för att göra det. Babiss erkänner att methylases och methyltransferases Gotham är intresserad av “anses vara mycket svårt att “drug targets”, men tycker att det område som har kommit till den punkt där denna utmaning kan övervinnas. Gotham är att tillämpa tre olika kommersiellt tillgängliga små molekyler screening plattformar till mål som är av intresse.

R&D-verksamhet pågår över flera webbplatser. Att utnyttja sina kontakter i Alexandria, Babiss säkrade våt-lab utrymme i New York. Gotham har också satt upp ett dotterbolag i München, där REDERIETS Gerhard Müller och COO Birgit Sak fungerar. Och Babiss, tidigare CSO av ledande CRO PPD fortsätter att förlita sig på tjänsteleverantörer för en del av Gotham forskning kraven.

Babiss ser fördelar i att den multilocation modell. I New York, Gotham är väl lämpade att arbeta med stadens akademiska forskare som de börjar samarbeta mer med näringslivet. Över Atlanten, den tyska utlöpare positioner Gotham för att hålla koll på vetenskap i Europa.

Hanteras dåligt, dessa fördelar kan vara mer än väl av de utmaningar som följer av att hålla fjärrkontrollen lag informerade och dra i samma riktning. Men Babiss tycker Gotham är på toppen av kommunikation och redo att etablera sig som en ledare i ett nytt område med breda terapeutiska horisonter.