Ribometrix reiser $30 for å bedøve oppstrøms RNA med små molekyler

0
10

Ribometrix har sanket inn 30 millioner dollar for å presse sin plattform i full drug discovery mode (søkemodus), rettet ved montering små molekyler på de tre-dimensjonale folder og lommer av RNA strukturer for å modulere aktiviteten deres.

Serie A-runden ble ledet av Merck KGaA s M Virksomhet, med Amgen Virksomhet, Pappas Kapital og Illumina Virksomhet også støtte arbeidet.

I tillegg, Ribometrix grunnleggelsen investorer, inkludert SV Helse Investorer, AbbVie Virksomhet, Hatteras Venture-Partnere, MP Healthcare Venture Management, Demens Discovery Fund og Alexandria Venture-Investeringer—returnert fra en $7,5 millioner frø runde ferdig for ett år siden.

Basert på arbeidet til selskapets vitenskapelige co-grunnlegger, Kevin Uker, en fremstående professor ved University of North Carolina i Chapel Hill, Ribometrix stoff sammensatte screening motoren er basert på å kartlegge de større former av RNA-molekyler.

“Når laget først viste meg hva en tertiær struktur av et RNA så ut som, det så ut som et protein,” Ribometrix administrerende DIREKTØR Michael Solomon fortalte FierceBiotech. “Du kunne se lommer og clefts og steder som du kan feste små molekyler inn. Og jeg ble ganske overrasket av det.”

Ved å utvikle små molekyler som binder seg til foldet form av messenger RNA-og mikro-RNA, selskapet håper å avbryte sin nedstrøms oversettelse til sykdom som forårsaker proteiner, inkludert mange som tidligere hadde vært vurdert undruggable.

“Den fine tingen om en plattform som dette, og det går mot undruggable mål, er at du kan gå på tvers av alle slags indikasjoner,” sa Salomo, som hjalp funnet Epizyme og serveres som VP of discovery. “Vi er i stor grad fokuserer nå på onkologi og neurodegeneration, men vi planlegger å samarbeide med selskaper på andre indikasjoner.”

Dette omfatter sykdommer som Huntington ‘ s og c-Myc transkripsjonsfaktor, som har vært knyttet til førere av ulike typer kreft. “Transkripsjon faktorer er godt eksempel fordi de er bare vanskelig å bedøve med tradisjonelle modaliteter,” sa han, med noen helt fraværende små molekyl bindende områder, og med biologiske ha problemer med å komme inn i en celle.

Men ved å flytte oppover til RNA, kan du finne en targetable struktur som hemmer dets oversettelse til å begynne med, slå av behandling i en mer typisk legemiddelkjemi problem.

“Det vi prøver å gjøre er lik antisense-eller RNA-interferens, men med et lite molekyl—og derfor måtte alle de iboende fordelene med et lite molekyl, som muntlig aktivitet, brede vev distribusjon og hjernen penetrasjon,” sa han.

Med den nye finansiering, Durham, North Carolina-baserte selskapet planlegger å nesten doble sine ansatte, fra 15 til 30, mens bringe på en chief scientific officer og kjemi og biologi hoder. Det er også planer for å fremme sine flere discovery-scenen programmer i preklinisk testing.

“Ideen om å være i stand til å bedøve RNA og gå etter i dag undruggable mål har vært mye resonnere med strategiske investorer og farmasøytiske selskaper,” Salomo sa.