Ribometrix höjer $30M till läkemedel uppströms RNA med små molekyler

0
10

Ribometrix har rakade i $30 miljoner för att driva sin plattform i full drug discovery mode, som syftar till att montering av små molekyler i den tre-dimensionella veck och fickor av RNA strukturer för att anpassa sin verksamhet.

Serien En runda som leds av Merck KGaA: s M Ventures, med Amgen Ventures, Pappas Inkomst och Illumina Ventures också uppbackning ansträngning.

Dessutom, Ribometrix grundläggande investerare, inklusive SV Hälsa Investerare, AbbVie Ventures, Hatteras Venture Partners, MP Hälso-och Venture Management, Demens Upptäckt Fonden och Alexandria Venture-Investeringar—som returneras från en $7,5 miljoner frö runda klar för ett år sedan.

Baserat på arbete av bolagets vetenskapliga grundare, Kevin Veckor, en framstående professor vid University of North Carolina at Chapel Hill, Ribometrix är läkemedelssubstans screening-motorn är baserad på kartläggning av de större former av RNA-molekyler.

“När laget inledningsvis visade mig vad en tertiär struktur av en RNA såg ut, det såg ut som ett protein,” Ribometrix VD Michael Salomo sade FierceBiotech. “Du kunde se fickor och klyftor och platser som du kan sticka små molekyler. Och jag var ganska förvånad över det.”

Genom att utveckla små molekyler som binder till den vikta form av budbärar-RNA-och mikro-RNA, hoppas företaget att avbryta sin nedströms översättning till sjukdomsframkallande proteiner, däribland många som tidigare hade ansetts vara undruggable.

“Det fina med en plattform som denna, och att gå emot undruggable mål, är att du kan gå i alla typer av indikationer,” sade Solomon, som hjälpte hittade Epizyme och tjänade som dess VP discovery. “Vi arbetar till stor del med fokus just nu på onkologi och neurodegeneration, men vi planerar att samarbeta med företag på andra indikationer.”

Detta inkluderar sjukdomar som Huntingtons och c-Myc transkriptionsfaktor, som har kopplats till förare av olika cancerformer. “Transkriptionsfaktorer är bra exempel eftersom de är bara svårt att läkemedlet med traditionella metoder”, sade han, med vissa helt saknar liten molekyl bindning platser, och med biologiska läkemedel har svårt att få i en cell.

Men genom att flytta uppströms till RNA, kan du hitta en inriktningsbara struktur som hämmar dess översättning till att börja med, vrida behandling i en mer typisk kemi problem.

“Vad vi försöker göra är att liknande antisens-eller RNA-interferens, men med en liten molekyl—och därför har alla de inneboende fördelarna av en liten molekyl, gillar oral aktivitet, många vävnader distribution och hjärnan anal”, sade han.

Med de nya medel, Durham, North Carolina-baserade företaget planerar att nästan fördubbla sin personal, från 15 till ca 30, och samtidigt få en chief scientific officer och kemi och biologi huvuden. Man planerar också att flytta fram sina flera discovery-stegs program i prekliniska tester.

“Tanken på att kunna drog RNA och gå efter för närvarande undruggable mål har varit allmänt resonerande med strategiska investerare och läkemedelsföretag,” Salomo sade.