IPO bonanza som biotechs få i mens jernet er varmt (eller før den kjøles ned)

0
22

Det føles som om det er litt mer enn bare nedbør i luften på J. P. Morgan Helse-Konferansen i år: en dash av optimisme og kontanter.

Vi har allerede sett to store avtaler i Eli Lilly kneppe opp biotech-of-the-moment Loxo Onkologi for $8 milliarder kroner, en heftig premie, og Bristol-Myers Squibb er venstre felt kjøp av Celgene.

Mens mindre biotechs ikke kommer til å være å ha milliarder kastet på dem, de er fremdeles søker å gå ut offentlig med, og som JPM 2019 ramper opp tre selskaper gjør sin pitch: blærekreft biotech Anchiano Therapeutics, som har arkivert for en $35 millioner offentlige tilbyr, Poseida Therapeutics, som ønsker $115 millioner kroner for sin BCMA BIL-T terapi arbeid, og en $150 millioner forsøk fra Alzheimers biotech Alector, 2015 Voldsom 15 vinneren.

La oss starte med den største, og sannsynligvis sykdom-messig mest vanskelig, Alector. Sør-San Francisco, California-baserte selskapet ble satt opp i 2013 og planer for å liste på Nasdaq under symbolet ALEC.

I henhold til dens SEK-1, Alector, som innbrakte $133 millioner kroner i en serie E-runden i fjor (en IPO klart lenge vinket når du begynner å få det til langt inn i alfabetet) søker en ganske betydelig $150 millioner kroner for sitt arbeid med Alzheimers og demens—eschewing felles forskning mønstre som fokuserer på amyloid beta og/eller tau bygge opp i hjernen og i stedet fokusere på om sykdommen er forårsaket av immunceller i hjernen i seg selv.

Den tilnærming, kalt immuno-nevrologi, mål immun dysfunksjon som er en grunnleggende årsak til flere patologi sett på som drivere av degenerative hjernen lidelser, for eksempel AD.

RELATERT: Alector reiser $133M i 5. VC runde for å presse nevro-immunologi rusmidler i Alzheimers studier

I sin prospektet, OrbiMed og Polaris-støttet biotech sa, “Vi er utvikling av behandlingsformer utviklet for å samtidig motvirke disse patologi ved å gjenopprette sunt immunforsvar til hjernen […] I de siste fem årene, har vi identifisert over førti immunsystemet mål, kommet over ti programmer i preklinisk forskning, og avanserte to produktet kandidater, AL001 og AL002, til klinisk utvikling.”

I andre halvdel av 2018, AL001, som var utgangspunktet sikte på behandling av en genetisk undergruppe av pasienter med frontotemporal demens (FTD) bærer en progranulin tap av funksjon mutasjon (FTD-GRN), ble dosert i førti-to friske personer i en enkelt stigende dose fase 1 studie.

“Det var ingen alvorlige bivirkninger eller dose for å begrense bivirkninger som ble rapportert i studien, å oppnå det primære endepunktet,” selskapet bemerket, og legger til, “Vi planlegger å fremme AL001 inn i en fase 1b studie med proof-of-mekanisme av data i FTD-GRN pasienter som forventes i første halvdel av 2019 og inn i en fase 2-studie med proof-of-concept data i FTD-GRN pasienter som forventes i første halvdel av 2020.”

Også i andre halvdel av 2018, er det kick-startet en dose-opptrapping fase 1 i friske frivillige med AL002, dens forsøk på å behandle Alzheimers, med planer også planlagt for kliniske studier av AL003, et annet AD kandidat (og både inngått samarbeid med AbbVie), og AL101, rettet mot “flere nevrodegenerativ lidelser,” klar til å starte senere i år.

Så er det Poseida Therapeutics, San Diego, California-basert selskap som ble grunnlagt tilbake i 2014, som vil $115 millioner kroner for en notering på Nasdaq under symbolet PSTX.

Bioteknologisk arbeider på P-BCMA-101, en BCMA BIL-T terapi for myelomatose, og har også tidligere, prekliniske skudd på mål.

Men på BLITSEN 2018 blod kreft konferanse tilbake i begynnelsen av desember, Jefferies dumpet på Poseida ‘ s siste resultater for det-BCMA-01 som “mindreverdige” (43% ORR) ved lavere dose av 456 millioner celler testet. Å øke dosen for å 845 millioner celler forbedret ORR til 100%, men det ser ut som den dose er nødt til å bli høyere enn de av sine rivaler.

For sammenligning, Celgene og Juno er JCARH125 hadde en ORR av 83% hos pasienter som får 150 millioner celler eller mer, mens du på den lavest 50 millioner dose det likevel klart 79% ORR.

Det er en overfylt forskningsfelt, og fjorårets BLITS så en overflod av presentasjoner på BCMA-målretting mot narkotika, men analytikere på Jefferies tror fortsatt Bluebird Bio ‘ s BIL-T terapi bb2121 “er den ledende pack.”

I sin nyeste oppdatering for sin terapi, delt i sin SEC-filing, Poseida sa: “Foreløpige resultater fra våre pågående Fase 1 doseeskalering klinisk studie av P-BCMA-101 viste at det per November 21, 2018, av de 19 pasientene som var evaluerbare av International Myelom Working Group, eller IMWG, kriterier, 14 hadde meningsfulle svar (enten strenge komplett respons, komplett respons, meget god delvis respons, delvis respons eller minimal respons, ved IMWG kriterier), med et mål svarprosent, eller ORR, 100% i tre evaluerbare pasienter som hadde mottatt dose P-BCMA-101 vi forvente å gå inn i fase 2 klinisk utvikling.”

Gitt noen alvorlige sikkerhetsmessige bekymringer med andre behandlingsformer i dette området, toksisitet er fortsatt en bekymring for alle. “I tillegg, som i November 21, 2018, S-BCMA-101 fortsatte å være godt tolerert i rettssaken, med to milde og forbigående tilfeller av cytokin utgivelsen syndrom, eller CRS, observert, og en pasient med mulig neurotoxicity, som hver oppstått ved doser under den planlagte fase 2 dose,” selskapet sa.

Selskapet la til at alvorlige bivirkninger av neutropenia, trombocytopeni, anemi og infeksjon “ble observert”, men mente disse SAEs “er ikke knyttet til P-BCMA-101 som de er i samsvar med klimaanlegg lymphodepletion terapi og den underliggende sykdom.” Det er lagt til det forbeholdet: “Mens vi mener at disse foreløpige resultatene er oppmuntrende, de er avledet fra et lite antall pasienter og kan ikke være logisk av fremtidige resultater eller holdbarheten av tiltak over tid.”

Derfor er det behov for en midstage test, planlagt første halvdel av året, beveger seg mot en potensiell BLA innlevering med FDA “innen utgangen av 2020.”

Hvordan kommer så rask? “Vi tror at vår planlagte kliniske fase 2-studie har potensial til å bli en registrational rettssaken, som er en prøve som kan støtte en BLA innlevering,” selv om FDA “har ikke indikert sin avtale eller som en fase 3 klinisk studie vil ikke være nødvendig.”

Og til slutt Jerusalem, Israel-baserte selskapet Anchiano Therapeutics, en sen-fase bioteknologisk utvikling gen terapi for tidlig stadium i blæren kreft, vil $35 millioner kroner i en børsnotering, med Innsidere satt til å snappe opp $17.5 millioner av IPO, i henhold til Renessansens Hovedstad.

I henhold til sin SEC-filing, bioteknologisk er å jobbe på en målrettet genterapi for tidlig stadium i blæren kreft, spesielt på inodiftagene vixteplasmid, eller bare inodiftagene, mener at det “kan gi en ny behandling til pasienter som har alternativer som er begrenset i effekt og problematisk i toksisitet.”

Inodiftagene er et rekombinant DNA-konstruere som vil bli administrert til pasienter som terapi for tidlig stadium blæren kreft har mislyktes. Prekliniske og kliniske studier gjennomført så langt “har vist at vårt produkt kandidaten kan levere en dødelig gen spesielt for å blæren kreft celler i et pasientens blære.,” bioteknologisk sier, og: “Basert på våre fase 1 og fase 2-studie resultater, tror vi vår produkt-kandidat, inodiftagene, har potensial til å forbedre pasientens utfall av vesentlig forsinke eller i noen tilfeller eliminere progresjon av sykdommen, og dermed kan forbedre pasientenes livskvalitet.”

Etter en støtfanger biotech IPO år i 2018 og Moderna s monster IPO prøve, det er bekymring vinduet kan begynne å lukke veldig snart, så ikke bli overrasket om noen flere selskaper prøver å komme inn på handlingen i de kommende ukene.