Denali kraner Sirion å ekspandere inn i CNS gen terapi

0
22

Denali Therapeutics er teaming opp med Sirion Biotech å ekspandere inn i gen-terapi. Partene vil arbeide for å utvikle adeno-assosiert virus (AAV) vektorer i stand til å krysse blod-hjerne-barrieren.

Tyskland er Sirion har landet avtaler med selskaper, inkludert Acucela og Orchard Therapeutics på styrken av sin kompetanse i produksjon og levering av gen-terapi. At kompetanse strekker seg til utformingen av AAVs, en gruppe av genterapi levering vektorer som har stått frem som den foretrukne alternativet for legemidler som er utformet for å utløse produksjon av terapeutiske agenter i hjernen.

Nå Denali har identifisert Sirion som selskapet å støtte sin ekspansjon i gen-terapi. Denali vil arbeide med Sirion og det tyske selskapet er partner i Heidelberg University Hospital, Dirk Grimm, til å utvikle nye og endrede AAV capsids.

Målet er å utvikle AAV capsids at komme over blod-hjerne-barrieren og til mål i det sentrale nervesystemet med større spesifisitet og effektivitet enn det som er mulig med dagens vektorer. Utstyrt med slike vektorer, Denali kunne utvikle gen terapi i stand til å få hjernen til å gjøre terapeutiske nivåer av molekyler til å behandle sykdommer som Alzheimers og Parkinsons.

Potensialet for gen terapi for å endre hjernen, slik at den produserer sine egne behandlinger, heller enn å prøve å få store molekyler over blod-hjerne-barrieren, og har tiltrukket selskaper som Novartis og Johnson & Johnson.

Denali, i kontrast, har fokusert på små molekyler og biologiske siden det brast inn på scenen ledet av et team av ex-Genentech medarbeidere i 2015. Siden da, Denali har hevet store summer av penger fra private og offentlige investorer, slik at det å fremme flere kandidater til klinisk utvikling og bygge et dypt basseng på preklinisk programmer.

Den Sirion pakten gir Denali muligheten til å legge til en annen modalitet til sin rørledning, og dermed øke sannsynligheten for at den vil være i forkant av arbeidet med å behandle nevrodegenerativ lidelser i de kommende år.