Denali rubinetti Sirion a espandersi in SNC di terapie geniche

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Denali Therapeutics sta collaborando con Sirion Biotech per espandere in terapie geniche. I partner lavoreranno per sviluppare virus adeno-associati (AAV) in grado di attraversare la barriera emato-encefalica.

Germania Sirion è atterrato affari con le aziende tra cui Acucela e Frutteto Terapie in forza della sua esperienza nella produzione e distribuzione di terapie geniche. Tale competenza si estende alla progettazione di AAVs, un gruppo di terapia genica vettori di consegna che sono emerse come l’opzione preferita per i farmaci progettati per innescare la produzione di agenti terapeutici nel cervello.

Ora, Denali ha individuato Sirion come la società per sostenere la sua espansione in terapie geniche. Denali lavorerà con Sirion e il tedesco azienda partner presso l’Ospedale Universitario di Heidelberg, Dirk Grimm, per sviluppare nuovi e modificati AAV capsidi.

L’obiettivo è quello di sviluppare AAV capsidi che ottenere attraverso la barriera sangue-cervello e agli obiettivi del sistema nervoso centrale con maggiore specificità e l’efficienza di quanto sia possibile con le attuali vettori. Dotato di tali vettori, Denali potrebbe sviluppare terapie geniche in grado di raggiungere il cervello per creare livelli terapeutici di molecole per il trattamento di malattie, tra cui il morbo di Alzheimer e il morbo di Parkinson.

Il potenziale per terapie geniche per modificare il cervello, in modo che esso produce i suoi propri trattamenti, piuttosto che cercare di ottenere grandi molecole attraverso la barriera sangue-cervello, ha attirato le aziende tra Novartis e Johnson & Johnson.

Denali, invece, si è concentrata sulle piccole molecole e farmaci biologici in quanto irruzione sulla scena condotto da un team di ex-Genentech staff nel 2015. Da allora, Denali ha sollevato grandi somme di denaro da investitori privati e pubblici, consentendo di avanzare più candidati in sviluppo clinico e di costruire una piscina profonda preclinici di programmi.

La Sirion patto dà Denali la possibilità di aggiungere un’altra modalità per la sua pipeline e, di conseguenza, aumentare la probabilità che si possa essere all’avanguardia degli sforzi per il trattamento di patologie neurodegenerative nei prossimi anni.