Denali kranar Sirion att expandera till CNS gen behandlingar

0
26

Denali Therapeutics samarbetar med Sirion Biotech att expandera till genterapi. Parterna kommer att arbeta för att utveckla adeno-associerat virus (AAV) vektorer kan korsa blod-hjärnbarriären.

Tysklands Sirion har landat affärer med företag, inklusive Acucela och Orchard Therapeutics i kraft av sin expertis inom tillverkning och leverans av genterapi. Vår expertis sträcker sig till utformningen av AAVs, en grupp av genterapi leverans vektorer som har visat sig vara det bästa alternativet för läkemedel avsedda för att utlösa produktion av terapeutiska agenter i hjärnan.

Nu, Denali har identifierat Sirion som företaget för att stödja sin expansion i genterapier. Denali kommer att arbeta med Sirion och det tyska bolagets partner vid universitetssjukhuset i Heidelberg, Dirk Grimm, att utveckla nya och ändrade AAV kapsider.

Målet är att utveckla AAV kapsider att ta sig över blod-hjärnbarriären och mål i centrala nervsystemet med större precision och effektivitet än vad som är möjligt med nuvarande vektorer. Utrustade med sådana vektorer, Denali kan utveckla genterapi kan få hjärnan att göra terapeutiska nivåer av molekyler för att behandla sjukdomar som Alzheimers och Parkinson.

Potentialen för genterapi för att ändra hjärnan så att det producerar sin egen behandlingar, snarare än att försöka att få stora molekyler över blod-hjärnbarriären, har lockat företag som Novartis och Johnson & Johnson.

Denali, däremot, har fokuserat på små molekyler och biologiska läkemedel eftersom det brast på scenen som leds av ett team av ex-Genentech personal 2015. Sedan dess, Denali har tagit upp stora summor av pengar från privata och offentliga investerare, som gör det möjligt att avancera flera kandidater i klinisk utveckling och bygga upp en djup pool av prekliniska program.

Den Sirion pakten ger Denali möjlighet att lägga till ytterligare en modalitet till sin pipeline och därmed ökar sannolikheten för att det kommer att vara i framkanten av insatser för att behandla neurodegenerativa sjukdomar under de kommande åren.