Denali kranen Sirion uit te breiden naar CNS gentherapieën

0
12

Denali Therapeutics is samen te werken met Sirion Biotech om uit te breiden naar gen-therapieën. De partners zullen werken aan de ontwikkeling van adeno-geassocieerde virussen (AAV) vectoren in staat van passeren van de bloed-hersen barrière.

Duitsland Sirion is geland deals met bedrijven, waaronder Acucela en Boomgaard Therapeutics op de kracht van haar expertise in de productie en levering van gentherapieën. Die expertise strekt zich uit tot het ontwerp van AAVs, een groep van gentherapie levering vectoren die naar voren zijn gekomen als de beste optie voor drugs ontworpen om te leiden tot de productie van therapeutische middelen in de hersenen.

Nu, Denali heeft geïdentificeerd Sirion als het bedrijf ter ondersteuning van de expansie naar gen-therapieën. Denali werken met Sirion en de duitse onderneming van de partner in het Universitair Ziekenhuis van Heidelberg, Dirk Grimm, het ontwikkelen van nieuwe en gewijzigde AAV capsids.

Het doel is het ontwikkelen van AAV capsids die over de bloed-hersenen barrière en doelen in het centrale zenuwstelsel met een grotere specificiteit en efficiëntie dan mogelijk is met de huidige vectoren. Uitgerust met een dergelijke vectoren, Denali kunnen ontwikkelen gentherapieën in staat om de hersenen te maken therapeutisch niveau van moleculen voor de behandeling van ziekten, waaronder de ziekte van Alzheimer en Parkinson.

Het potentieel voor gentherapieën wijzigen van de hersenen, zodat het produceert zijn eigen behandelingen, eerder dan te proberen om een grote moleculen over de bloed-hersen-barrière, heeft aangetrokken bedrijven zoals Novartis en Johnson & Johnson.

Denali, in tegenstelling, heeft zich gericht op kleine moleculen en biologische sinds het uiteenspatten op de scène geleid door een team van ex-Genentech stafleden in 2015. Sindsdien Denali heeft opgewekt grote sommen geld uit de private en publieke investeerders, waardoor het vooraf meerdere kandidaten zijn in klinische ontwikkeling en de bouw van een diepe poel van preklinische programma ‘ s.

De Sirion pact geeft Denali de kans om toe te voegen een andere modaliteit om de pijplijn van het bedrijf en daarmee het verhogen van de kans dat deze zal worden aan de voorrand van de inspanningen voor de behandeling van neurodegeneratieve aandoeningen in de komende jaren.