Sangamo zinkt als genoom bewerken flunks begin van de klinische proef

0
12

Sangamo Therapeutics heeft geplaatst glansloos gegevens van een fase 1/2 proef van genoom-het bewerken van therapie SB-913. De behandeling heeft het nog niet de verhoopte effecten op patiënten met de zeldzame ziekte MPS II, waardoor beleggers te rijden Sangamo de voorraad beneden de 30%.

SB-913 maakt gebruik van Sangamo is zink vinger nuclease-technologie om de bezuinigingen in het DNA van bepaalde lever cellen en plaats een functionele kopie van de ID-gen, dat codeert voor een enzym dat patiënten met MPS II ontbreken. Indien SB-913 verhoogt de niveaus van het enzym, patiënten in staat te breken glycosaminoglycanen (Gag ‘ s) die anders zouden ophopen en schade veroorzaken met inbegrip van orgaanschade.

De interim-fase 1/2 gegevens bevatten nauwelijks aanwijzingen dat SB-913 kan leven dat de facturering. In vijf van de zes patiënten ingeschreven in de studie, IDS activiteit en GAG niveaus nauwelijks veranderd in de 24 weken na toediening van de SB-913.

Onderwerp 6 is de uitzondering die Sangamo reden voor optimisme. De patiënt, een van de twee onderwerpen voor het ontvangen van de hoogst geteste dosis van SB-913, ervaren stijgende ID ‘ s voor de eerste zes weken, met als hoogtepunt het niveau van het enzym raken van 50 nmol/uur/mL. Dat is ruim onder het normale bereik, die begint op 82 nmol/uur/mL, maar ook op de sub-10 nmol/uur/mL baseline figuur.

De onderwerp-ID ‘ s niveaus viel weg na week zes, die Sangamo toegeschreven aan de ontwikkeling van een milde transaminitis gedacht te worden gekoppeld aan een immuunrespons. Bij de laatste telling, de patiënt-ID ‘ s niveau werd op 14 nmol/uur/mL.

In andere contexten, de prestaties van de proefpersonen 6 kan gezien worden als teleurstellend. Maar gezien het ontbreken van ID ‘ s of GAG activiteit in de andere vijf patiënten, de tijdelijke piek in het niveau van het enzym in de laatste onderwerp vertegenwoordigt een mogelijke levensader voor de studie. Gesteund door de bevinding, Sangamo plannen voor het testen van de hoge dosis van het genoom-het bewerken van therapie in de andere drie patiënten. Op de langere termijn, Sangamo is op zoek naar zijn tweede generatie technologie, die kan worden in de kliniek van dit jaar, ter versterking van de doeltreffendheid.

Het effect, of het ontbreken daarvan, van het SB-913 op de eerste twee patiënten ingeschreven in de hoge dosis groep heeft getemperd optimisme over de waarschijnlijkheid van de extra vakken reageert sterk op de drug. Aandelen in Sangamo gesloten meer dan 30% na het nieuws van de tussentijdse resultaten.

Sangamo de strijd hebben bijgedragen aan een lastige tijd voor gen bewerken en therapie startups. In de afgelopen maanden, biotechbedrijven werken met CRISPR en andere genetische technologieën hebben geleden voorraad daalt als gebeurtenissen gedeukte vertrouwen in de groots opgezette aanpak. Sommige biotechbedrijven zal overleven de laatste fase van de hype cycle en kunnen leveren doorbraak drugs. Maar, als Sangamo heeft gevonden, het leven op het snijvlak van de biologie is taai.