UniQure är hemofili B genterapi ger klartecken för ytterligare en klinisk test

0
11

UniQure har publicerat 12-veckorsdata på sin hemofili B genterapi. Uppdateringen tyder på att FIXA aktivitet ökar sett på sex veckor är hållbar, vilket ger uniQure ett uppsving när det tävlingar Gnista Läkemedel till marknaden.

Amsterdam-baserade uniQure kom att präglas av ofördelaktiga jämförelser med Spark är Pfizer-samarbetar genterapi under tidig utveckling, vilket föranledde den att ersätta sina vilda-typ FIXA genterapi med FIX-Padua variant AMT-061. Sex veckors data från tre patienter som släpptes förra året visade växeln hade lett till önskat hoppa i FIX aktivitet men lämnade viktiga frågor obesvarade.

Den 12-veckors uppgifter som publiceras fredagen markerar ännu ett steg i uniQure insatser för att besvara dessa frågor. Viktigare, de effekter sett på sex veckor har fortsatt och intensifierats rättegången har fortsatt.

Av 12-veckors cutoff, menar FIX aktivitet hade ökat till 38% av den normala, jämfört med 31% på sex-veckan punkt. Resultatet speglar en uthållig, kliniskt signifikanta ökningar i FIX aktivitet i alla tre patienter, som hade olika nivåer, allt från 25% till 51% vid den senaste räkningen.

För att sätta det i ett sammanhang, FIXA aktivitet hos patienter som tog uniQure tidigare, wild-type genterapi sällan toppad med 10%. Uppgifterna är också i samma division eftersom resultaten som genereras av Spark är SPK-9001, den senaste versionen av vilket utlöste FIXA aktivitet 38,1% till 54,5 procent.

AMT-061, som SPK-9001, ser ut att kraftigt minska, och eventuellt eliminera, risken för blödningar, som kan förväntas på den RÄTTA nivåer sett i studier. Ingen av de patienter som fick AMT-061 drabbats av blödning eller krävs händelser FIXA ersätter terapi efter att ha tagit genterapi. Alla ämnen som drabbats av spontana blödningar i den period föregående behandling.

Med endast blot på säkerhetsprofilen för AMT-061 att vara liten, som tidigare rapporterats öka i aspartataminotransferas—som löst utan behandling eller förlust av LÖS aktivitet—uniQure ser goda förutsättningar att genomföra en verklig konkurrent till Spark är SPK-9001.

De större avgörande program som nu håller på att kunna ändra på den bilden, att ena eller ingen av biotechs’ nytta, men nu är det fortfarande möjligt att två jämförbart effektiva hemofili B genterapi kommer att komma till marknaden runt samma tid. Om det händer, små faktorer, såsom effekten av AMT-061 personer med neutraliserande antikroppar mot SPK-9001, kunde påverka hur marknaden skakar ut.

Aktier i uniQure ökade med 5% i premarket handel efter nyheten. Aktien är upp cirka 50% sedan publiceringen av de sex veckors data på AMT-061.