UniQure dell’emofilia B terapia genica cancella un altro test clinici

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UniQure ha pubblicato 12-settimana i dati sul suo emofilia B la terapia genica. L’aggiornamento suggerisce FIX attività aumenta visto a sei settimane sono sostenibili, dando uniQure una spinta come corre Scintilla di Terapie per il mercato.

Amsterdam-based uniQure è stato perseguitato dalla sfavorevole confronti di Spark Pfizer collaborato terapia genica durante lo sviluppo iniziale, spingendo per sostituire il suo wild-type FIX terapia genica con il FIX-Padova variante AMT-061. Sei settimane di dati da tre pazienti, uscito lo scorso anno ha mostrato l’interruttore aveva ceduto a desiderato salto in FIX, ma il tasto sinistro domande senza risposta.

Le 12 settimane di dati pubblicati venerdì segnare un altro passo in uniQure gli sforzi per rispondere a tali domande. Soprattutto, gli effetti visto a sei settimane hanno intensificato la prova ha continuato.

Da 12 settimane di taglio, media FIX attività era aumentato del 38%, rispetto al 31% in sei settimane di punto. La performance riflette sostenuto, clinicamente significativi incrementi di FIX attività in tutti e tre i pazienti, che avevano livelli che vanno dal 25% al 51% all’ultimo conteggio.

Per mettere che in un contesto, FIX attività nei pazienti che hanno preso uniQure precedente, selvaggio-tipo di terapia genica raramente superato il 10%. I dati sono anche nello stesso campo da baseball come risultati generati da Spark SPK-9001, la cui versione più recente attivato FISSARE i livelli di attività del 38,1% al 54,5%.

AMT-061, come SPK-9001, sembra ridurre in modo significativo, e, potenzialmente, di eliminare il rischio di sanguinamento, come dovrebbe essere previsto a FISSARE i livelli visto le prove. Nessuno dei pazienti che hanno ricevuto AMT-061 sofferto di episodi di sanguinamento o richieste di CORREZIONE della terapia di sostituzione dopo l’assunzione della terapia genica. Tutti i soggetti sofferto spontanea sanguina nel periodo precedente il trattamento.

Con l’unica macchia sul profilo di sicurezza di AMT-061 essere il lieve, in precedenza riferito aumento dell’aspartato aminotransferasi—che si sono risolti senza trattamento o la perdita di FIX attività uniQure sembra ben posizionata per fornire un vero rivale per Spark SPK-9001.

Il più fondamentale dei programmi attualmente in corso potrebbe cambiare la foto, per l’uno o l’altro dei biotechs’ un vantaggio, ma per ora resta possibile che due comparabile emofilia B terapie geniche, che sarà sul mercato intorno allo stesso tempo. Se ciò accade, piccoli fattori, come l’efficacia di AMT-061 nelle persone con anticorpi neutralizzanti contro SPK-9001, potrebbero influenzare il mercato scuote.

Azioni uniQure sono aumentati del 5% in premarket di trading, in seguito alla notizia. Lo stock è fino a circa il 50% dopo la pubblicazione di sei settimane di dati su AMT-061.