UniQure ‘ s hemofilie B gentherapie wist een andere klinische test

0
45

UniQure heeft geplaatst 12-week gegevens over de hemofilie B gentherapie. De update suggereert vaste activiteit verhoogt gezien op zes weken duurzaam zijn, het geven van uniQure een boost omdat rassen Vonk Therapieën op de markt.

Amsterdam-gebaseerd uniQure werd achtervolgd door negatieve vergelijkingen met Spark Pfizer-samen gentherapie in het vroege ontwikkeling, waarin het te vervangen door de wild-type FIX gentherapie met de FIX-Padua variant AMT-061. Zes weken de gegevens van de drie patiënten die vorig jaar bleek de schakelaar had opgeleverd aan de gewenste sprong in vaste activiteit maar laat belangrijke vragen onbeantwoord.

De 12-weekse gegevens vrijgegeven vrijdag markeren een nieuwe stap in uniQure ‘ s inspanningen om een antwoord op deze vragen. Nog belangrijker is, de effecten zien op een periode van zes weken voortgezet en versterkt als het proces heeft zich voortgezet.

Door de 12-week cutoff, bedoel vaste activiteit was toegenomen tot 38% van de normale, tegenover 31% in de zes weken de punt. De prestaties weerspiegelt de aanhoudende, klinisch significante toename van de vaste activiteit in alle drie de patiënten, die had niveaus, variërend van 25% tot 51% bij de laatste telling.

Om in dat kader, vaste activiteit bij patiënten die nam uniQure ‘ s vorige, wild-type gen therapie zelden bijgevuld 10%. De gegevens zijn ook in hetzelfde stadion als de resultaten die worden gegenereerd door Spark SPK-9001, de nieuwste versie van die geactiveerd vaste activiteit niveaus van 38.1% 54.5%.

AMT-061, zoals SPK-9001, lijkt aanzienlijk te verminderen en te elimineren, is de kans op bloedingen, zoals zou worden verwacht op de CORRECTIE niveaus zien in de proeven. Geen van de patiënten die AMT-061 geleden bloedingen of vereist FIX vervangende therapie na het nemen van de gentherapie. Alle onderwerpen geleden spontane bloedingen in de periode voorafgaand aan de behandeling.

Met de enige smet op de veiligheid van het profiel van de AMT-061 de lichte, eerder gerapporteerde stijging van aspartaat-aminotransferase—die opgelost zonder behandeling of verlies van vaste activiteit—uniQure ziet er goed geplaatst om een echte concurrent te Spark SPK-9001.

De grotere centrale programma ‘ s die nu aan de gang zou kunnen veranderen dat beeld, beide of geen van de biotechbedrijven, voordeel, maar voor nu blijft het mogelijk dat twee vergelijkbaar effectief hemofilie B gen therapieën op de markt komen rond dezelfde tijd. Als dat gebeurt, kleine factoren, zoals de werkzaamheid van AMT-061 bij mensen met een neutraliserende antilichamen tegen SPK-9001, kan van invloed zijn op hoe de markt shakes.

Aandelen in uniQure stegen met 5% in premarket trading het nieuws volgen. De voorraad is tot ongeveer 50% sinds de publicatie van de zes weken de gegevens op de AMT-061.