Nieuw enzym verhoogt ‘CRISPR toolbox’ voor de opsporing van de ziekte

0
3

CRISPR wordt vaak geassocieerd met gen bewerken en de Cas9 enzym—vaak aangeduid als de “schaar”—maar de technologie kan ook nuttig zijn bij de diagnose van de ziekte. Mammoet Biosciences is het werken op een platform dat kan detecteren in het bloed met DNA of RNA met behulp van verschillende enzymen: Cas12 en Cas13. Nu, is het bedrijf toe te voegen aan de “CRISPR-toolbox” van het verlenen van vergunningen een nieuwe CRISPR-enzym, Cas14, van de Universiteit van Californië, Berkeley.

Mammoet gelanceerd in April met de technologie onder licentie van het lab van CRISPR pionier Jennifer Doudna, D. Ph., in Berkeley. Haar doel is het creëren van een point-of-care-diagnose-tool die kan detecteren meerdere ziekten voor gebruik in ziekenhuizen en thuis.

Dus waarom is het nodig zo veel enzymen?

Opleiding

BioBasics: Biotech Voor De Niet-Wetenschapper

BioBasics: Biotech voor de Niet-Wetenschapper is een twee-daagse cursus voor degenen die een beter inzicht willen krijgen in de wetenschap het besturen van de industrie. De cursus begint met de fundamentele wetenschappelijke concepten en snel duikt in de oorzaken van erfelijke en besmettelijke ziekte en de therapeutische strategieën gebruikt om te verzachten en vaatziekten. De nieuwste innovaties in immunotherapies, gentherapie, checkpoint-remmers, AUTO-T en meer worden uitgelegd.

Nu Registreren

Elke CRISPR Cas-eiwit biedt verschillende sterktes in de verschillende toepassingen, omdat factoren zoals de snelheid, de precisie en de kosten, de oprichters geloven. Het toevoegen van Cas14 te zijn arsenaal kan Mammoth tot doel single-stranded DNA, evenals double-stranded DNA (Cas12) en single-stranded RNA (Cas13).

Mammoet CEO Trevor Martin denkt van DNA en RNA, zoals de talen van CRISPR en single-stranded of double-stranded DNA en RNA als verschillende dialecten. Spreken meerdere dialecten van verschillende talen kunt Mammoet tot doel de vele verschillende soorten van de ziekte. Het bedrijf denkt Cas14 kan vooral handig zijn in infectieziekten, oncologie en genetische mutaties.

“Waar deze komt goed van pas in de diagnostiek is dat we hebben verschillende biomarkers voor verschillende dingen,” Martin vertelde FierceBiotechResearch. “Laten we zeggen dat je wilt genotype iemand om te zien wat hun risico’ s is voor een bepaald type kanker, dan je zou willen om naar te kijken double-stranded DNA. Als u op zoek bent naar iemand van de immuunrespons, of een soort van ziekte, zoals malaria, dan wilt u waarschijnlijk om te kijken naar RNA… Je kan ook andere dingen, zoals DNA-virussen; in dat geval wilt u misschien om te kijken naar single-stranded DNA.”

GERELATEERD: CRISPR-gebaseerd hart-test wijst op genetische risico voor ernstige cardiomyopathie

Cas enzymen zijn niet monolithisch; elke Cas-systeem heeft zijn varianten. En bepaalde varianten kan in staat zijn om te gaan waar anderen dat niet kunnen. Neem bestaande CRISPR-Cas9 systemen. De meeste van hen hebben een reeks beperkingen die de beperking van het aantal sites op het genoom kunnen worden getarget. Dit is omdat deze systemen hebben wel een een “protospacer aangrenzende motief (PAM) volgorde” te herkennen van een bepaald doel, op DNA-voor het snijden. Zonder die volgorde, geen enkele bewerking kan optreden. Maar in oktober vorig jaar, een team van het Massachusetts Institute van Technologie ontdekt een nieuwe Cas9 enzym dat ondervangt dit probleem en kan gericht zijn op meer dan de helft van de locaties in het genoom.

Als voor Cas14, Martin ziet veel potentie in wat “lijkt te zijn een zeer divers scala van eiwitten binnen,” zei hij. Wat meer is, het ziet eruit als Cas14 doelen single-stranded DNA zonder klasse 2 reeks beperkingen, volgens een Wetenschap van studie die geschreven is door een Berkeley team dat bestaat uit Mammoth de oprichters. Als de nieuwe Cas9 variant ontdekt aan het MIT, Cas14 niet nodig PAM doelsequenties, Martin zei.

GERELATEERD: Arbor Biotechnologie komt van stealth met nieuwe CRISPR-enzym

Sinds de lancering van Mammoet gegroeid is het team van “substantieel” en begon meerdere partnerschappen, maar Martin kon het niet openbaar maken van namen of ziekte doelen nog niet. Hij zei dat het bedrijf is op zoek naar gebieden waar deze technologie kan een grote impact, zoals infectieziekten en “gebieden die je nodig hebt om te weten een zeer nauwkeurig resultaat snel en voordelig.”

Op het moment dat het bedrijf is het bouwen van de diagnostische systemen. Een CRISPR-based instrument kan verschillende vormen aannemen, van high-volume schermen die leven in het ziekenhuis labs om te point-of-care tests in een doos.

Maar “de uiteindelijke visie” is een in-huis test “net in gebruik en de toegankelijkheid als een zwangerschapstest,” verklaart Martin.

Wanneer u wordt gevraagd of Mammoet zou blijven op zoek naar nieuwe CRISPR-systemen, Martin zei dat het bedrijf is gericht op “het karakteriseren van” de systemen die het al heeft, maar dat het niet zou negeren merk-nieuwe systemen. Immers, Cas9 was rond voor een tijdje voordat Cas12 en zijn collega ‘ s werden ontdekt, zei hij.