Orkambi debatten i STORBRITANNIA. gjenoppliver myten om et folk-finansiert bedøve

0
15

En cystisk fibrose (CF) stoffet er godkjent for bruk i STORBRITANNIA siden 2016, men fortsatt blir nektet til pasienter over kostnadene. Nå er spørsmålet om hvem er egentlig ansvarlig for sine kostbare skapelsen har oppdratt.

Det er mange komplekse spørsmål her over stoffet priser, med mer enn en liten politikk kastet i (vi i STORBRITANNIA er svært nær en potensiell stortingsvalg), men lederen for Opposisjonen og Arbeiderpartiet i STORBRITANNIA, Jeremy Corbyn MP, har tatt problemet med hvordan Vertex Pharmaceuticals’ cystisk fibrose bedøve Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) har blitt betalt for gjennom sin utvikling.

På sin offisielle Facebook-side denne uken, Corbyn (hva vi vil kalle en “old-school” sosialistiske) sa: “Ingen barn skal nektes behandling på grunn av farmasøytiske selskapenes grådighet. Orkambi er et medikament som kan forlenge livet til tusenvis av barn med cystisk fibrose. Men den AMERIKANSKE stoffet selskapet Vertex Pharmaceuticals, til tross for å være finansiert av AMERIKANSKE skattebetalere og veldedige donasjoner for å utvikle stoffet, bestemte seg for å be for £105,000 per pasient per år for Orkambi i UK.

“Foreldre bør ikke bli tvunget til å sette opp kjøpere’ klubber for å få tilgang til medisinene sine barn trenger. Det er derfor vi har National Health Service. Regjeringen må gå inn i og sørg for at den er gjort tilgjengelig for alle som trenger det.”

Diskusjonen over stoffet er nå satt til å være debattert i Stortinget.

Før hulene i Corbyn er bemerkninger, la oss ta en titt på hvordan vi kom hit. Det har vært en lang kjører kampen mellom Vertex og det Nasjonale Instituttet for Helse og Omsorg Excellence (NICE) i England sunnhet teknologi kartlegger, om hvor mye stoffet skal koste. Vertex ønsker £105,000 ($138,000) per pasient per år for stoffet.

National Health Service (NHS), som er skattyter finansiert, ser ikke dette som kostnadseffektivt (ved hjelp av NICE verdi-basert formel) og er i stedet å tilby £500 millioner kroner over fem år for alle Toppunktet er godkjent medisiner og noen som er godkjent i fremtiden, med løfte om fornyelser. Selskapet roundly avvist dette.

Ting har blitt bitter, og i en Helse-og sosialfag komitemøte i fjor sommer, ble det påpekt at Jeff Leiden, administrerende direktør i Toppunktet, får en $17 millioner kroner årlig lønn, med hans selskap tjener mer enn $5 milliarder i omsetning, alt mens du betale nesten ingen BRITISK selskapsskatt.

Dette har ikke vært nok til å “skam” selskapet til å redusere sin pris. NHS i England, den øverste styringsorgan i NHS, er at den ikke gir en tomme, og Vertex er å være uvanlig aggressive i å opprettholde sin holdning.

Gitt den pågående fastlåst situasjon, Robert Lange, far til Aidan, som har cystisk fibrose, sette opp en såkalt kjøpere’ klubben i forrige uke.

Du skriver i The Guardian, forklarte han: “jeg var privilegert nok til å være i stand til å gjøre noe med det for min sønn. Det har ikke vært lett, men det siste året jeg har vært med å betale Vertex £8,000 hver 28 dager for å sikre Aidan har tilgang til. Men dette er ikke bærekraftig på lang sikt, og det er ikke et alternativ for de fleste foreldre eller pasienter. Så, sammen med en gruppe andre foreldre, har jeg sett om å prøve å finne en bedre løsning.

“Og det er hvordan jeg endte opp i møterommet i øst-London. Jeg hadde identifisert et rusmiddel selskapet gjør en generisk versjon av Orkambi—en lavere pris, men identisk kopi av Toppunktet produkt—i et land hvor Toppunktet ikke holder et patent, monopol. Vår gruppe nådde ut til dem, fikk bevis for at de ble anerkjent, og arrangerte et møte. Kort tid etter reps gikk inn, jeg var i stand til å holde en boks av medisin Aidan behov. For første gang etter mange frustrerende år, det virket som vi var begynnelsen på en løsning i våre hender.

“BRITISK lov tillater innførsel av legemidler til personlig bruk—inkludert generiske versjoner av patenterte legemidler her. Dette gjør at pasienter og familier til å danne kjøpere’ klubber, som de jobber sammen for å sørge for sikkerhet og kvalitet av legemidler, forhandle priser, og deretter kjøpe som individer. Denne uken lanserte vi et kjøpere klubb for cystisk fibrose.

“For noen er den generisk pris, om lag en femtedel av Vertex pris, kan det bety at de kan få sine barn tilgang til livsforvandlende behandlingen de trenger. Men for de fleste, denne prisen er fortsatt langt mer enn de har råd til.”

Dette er hva Corbyn var reagerer på, men gikk videre, snakker om skattytere og veldedige donasjoner for å skape stoffet. Mens noen penger utenfor Toppunktet fikk gå inn i skaperverket sitt, har de aller fleste av fou-kostnader og risiko, ble tatt av Toppunktet.

Se på tallene, Orkambi laget $1.26 milliarder kroner i omsetning i fjor, ned fra $1.32 milliarder kroner det gjorde året før, og Vertex brukte $1.41 milliarder kroner på fou i 2018, opp fra $1.32 milliarder i 2017.

Men hva betyr det ta å lage et stoff fra scratch? Vel, som anslaget varierer vilt, fra $1 milliard per stoff til mer enn $3 milliarder kroner, avhengig av hvordan du faktor i feil og andre risikoer. Uansett, det er ikke en billig måte å tjene penger, og hvis det ikke pan ut, som de fleste av eksperimentelle medikamenter ikke, det er selskapet og dets investorer som tar seg hit, noe som kan være hundrevis av millioner av dollar, spesielt hvis floppen kommer i senere-trinns testing.

Mange legemidler starte livet ut fra en skattyter-finansiert eller veldedig organisasjon som Cancer Research UK eller National Institutes of Health (NIH). Dette er nesten alltid på en translasjon eller preklinisk fase, hvis det ser lovende ut, en biopharma kan gå inn og begynne å gjøre alle de tunge løftene for å få det gjennom å IND, fase 1 til 3, godkjenning og post-markedsføring tester.

Dette er hva som skjedde med Toppunkt, som et selskap talsmann forteller meg: “Vår Vertex forskere oppdaget og utviklet alle våre JF legemidler, inkludert Orkambi. Mens vi bokstavelig talt ikke kan bryte ut tilbringe av produktet (flere forskere/utstyr/materialer krysse en rekke av våre JF produkter) jeg kan fortelle deg at vi har brukt rundt $7 milliarder kroner på våre JF legemidler.

“Mer generelt, rundt $11 milliarder kroner til fou i løpet av de siste 20 årene eller så, og ca 70% av våre driftskostnader er brukt på fou hvert år.”

En ideell drug discovery enheten ut av Cystic Fibrosis Foundation (CFF) gjorde betale ca $200 millioner i den “tidlige dager av programmet” for det som ble Orkambi, med at penger kommer fra veldedige donasjoner.

“Vertex startet sin forskning samarbeid med Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, (CFFT) i 2000,” Vertex forklarer. “Under vår samarbeidsavtale, CFFT gitt tidlig støtte for enkelte fou-virksomhet.”

Selskapet peker på at for sine finansielle investeringer, totalt ca. $200 millioner, “CFFT ble belønnet når det solgt sine royalties for $3,3 milliarder kroner til investering i fast Royalty Pharma (et uavhengig selskap som ikke har tilknytning til Toppunktet) i 2014.” Vertex bemerker at det “ikke kjøpe noen patenter fra CFFT.”

Dette er en ganske vanlig måte å utvikle legemidler. Cancer Research UK, for eksempel, først oppdaget abiraterone og bidro til å finansiere sin første forsøk, og det ble senere markedsføres av Janssen som sin prostata kreft stoffet Zytiga. Det blir royalties fra stoffet og reinvests dette tilbake på et tidlig stadium i forskning. Det har også en drug discovery arm mye som CFFT.

Samarbeid er konge; legemidler er sjelden laget i et vakuum. En bok du har lest, har trolig sett rundt et dusin mennesker som arbeidet på det, klippe det ned, redigere, gi innspill, hjelp med omskrivninger eller plotting, og lignende. Det er ingen enkelt forfatter som skrev hvert ord uten noen hjelp.

Det er det samme med narkotika: Mye av den tidlige arbeidet er gjort av en liten biotech, NIH eller en veldedig fou-organisasjon. Deretter, de får penger fra investorer, publikum, regjeringen og/eller helsetjenester selskaper. Når pengene begynner å renne ut, eller de trenger mer hjelp, et selskap med dypere lommer og flere forskere trinn i og tar på seg mye av utviklingen i sine tidlige til sene stadier, som koster en enorm mengde. Store summer er også nødvendig for salg og markedsføring team, bygge kostnader, kroner for M&A og så videre, som alle faktorer inn i hvordan et stoff som er funnet og som selges.

Disse selskapene også ta stor risiko: Hvis det går galt, C-suite kan være ut døren i dager, investorer kan kjøre en mil, og du kan miste titalls milliarder fra markedet cap eller gå konkurs. Hvis det går bra, de gjør sunne salg og fortjeneste. Noen som går tilbake i mer R&D og i royalties, hvis det er avtalen som er gjort, med grupper som Cancer Research UK, som kan også re-investere mer i forskning.

Å ha noen kostnader for et stoff laget av veldedige organisasjoner eller en skattyter-finansiert gruppe i sin tidlige utvikling betyr ikke at det blir offentlig eiendom.

Er £105,000 per pasient per stoff, høyre prislapp? Det er en mye tøffere spørsmål, gjort vanskeligere i STORBRITANNIA med NHS, som er skattyter-finansiert. Hvis du er å betale over oddsen for ett stoff, betyr det at du ikke har nok penger til et annet legemiddel. Det er derfor HYGGELIG eksisterer for å hjelpe til med å finne en balanse og sikre det vi betaler har nok verdi.

Selvfølgelig, hvis stoffet virker og hjelper mange CF-pasienter, så vil de krever mindre healthcare intervensjon, som har sin egen økonomi. Det er trickle-down “myk” fordeler, som for eksempel foreldre i stand til å gå på jobb og ikke gå glipp av så mange dager på grunn av deres barn å være i sykehuset, og barn blir i stand til å gjøre mer på skole og arbeid i fremtiden.

Orkambi er ikke et mirakel narkotika, og utvilsomt bedre terapi vil bli utviklet, men disse vil bli hjulpet av pengene som kommer fra gjeldende JF terapi. Biopharma kan gjøre en masse tvilsomme ting, men pengene de legger på linje for R&D er ikke en av dem, og ikke en som skal bli oversett. Hvis du bruker $1 milliard på et stoff, vil du at $1 milliard tilbake, og mer. Ikke bare for profitt, men for å finansiere neste stoffet, noe som kan koste $1.5 milliarder kroner for å gjøre, eller som kan svikte, forlate deg med noen avkastning på investeringen.

Det som ingen av denne gjør er å hjelpe pasienter med CF. La oss håpe at endringene snart.