Orkambi dibattito nel regno UNITO fa rivivere il mito di un popolo-finanziato droga

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Una fibrosi cistica (CF) farmaco è stato approvato per l’uso nel regno UNITO dal 2016, ma è ancora negata ai pazienti al di sopra del suo costo. Ora, la domanda su chi è veramente responsabile per la sua costosa creazione di rilievo.

Ci sono un sacco di questioni complesse, qui sul consumo di droghe prezzi, con più di un po ‘ di politica gettato in (siamo nel regno UNITO sono molto vicino ad un potenziale elezioni generali), ma il leader dell’Opposizione e il Partito Laburista BRITANNICO, Jeremy Corbyn MP, ha preso il problema di come Vertex Pharmaceuticals per la fibrosi cistica droga Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) è stato pagato attraverso il suo sviluppo.

Sul suo ufficiale di Facebook della pagina di questa settimana, Corbyn (quello che noi chiameremmo una vecchia scuola socialista) ha detto: “Nessun bambino dovrebbe essere negato il trattamento a causa di aziende farmaceutiche’ avidità. Orkambi è un farmaco che può estendere la vita di migliaia di bambini con fibrosi cistica. Ma la droga degli stati UNITI società Vertex Pharmaceuticals, pur essendo finanziati dagli americani i contribuenti e le donazioni per sviluppare il farmaco, ha deciso di chiedere a € 105,000 per paziente all’anno per Orkambi nel regno UNITO

“I genitori non dovrebbero essere costretti a configurare buyers’ club di accedere a farmaci che i loro bambini hanno bisogno. Ecco perché abbiamo un Servizio Sanitario Nazionale. Il governo deve intervenire e assicurarsi che sia reso disponibile per tutti coloro che hanno bisogno.”

La discussione sulla droga è ora impostato per essere discussa in Parlamento.

Prima di approfondire Corbyn osservazioni, diamo un’occhiata a come siamo arrivati qui. C’è stata una lunga battaglia tra il Vertice e il National Institute for Health and Care Excellence (NICE), Inghilterra salute tecnologia assessore, circa quanto il farmaco dovrebbe costare. Vertice vogliono £105,000 ($138,000) per paziente all’anno per la droga.

Il National Health Service (NHS), che è finanziata dal contribuente, non vedo questo come un costo-efficace (utilizzo di NIZZA, sulla base del valore della formula) e, invece, è dotato di 500 milioni di sterline in cinque anni per tutte Vertice farmaci approvati e quelli che sono approvati, in futuro, con la promessa di rinnovi. L’azienda sonoramente respinto.

Le cose sono diventate amaro, e in una Assistenza Sanitaria e Sociale riunione del Comitato, la scorsa estate, è stato sottolineato che Jeff Leiden, chief executive di Vertice, ottiene un $17 milioni di stipendio annuo, con la sua società che guadagnano più di $5 miliardi di euro di fatturato, pur pagando quasi nessun regno UNITO corporation tax.

Questo non è stato sufficiente per “vergogna” l’azienda in diminuzione di prezzo. NHS in Inghilterra, in alto organo di governo del SSN, non è dando un pollice e di Vertice è insolitamente aggressivo, a mantenere la sua posizione.

Di fronte alla perdurante situazione di stallo, Robert Lunga, padre di Aidan, che ha la fibrosi cistica, impostare un cosiddetto buyers’ club la scorsa settimana.

Scrivendo sul Guardian, che ha spiegato: “ho avuto il privilegio di essere in grado di fare qualcosa per mio figlio. Non è stato facile, ma l’anno scorso ho pagato Vertice £8.000 ogni 28 giorni per assicurarsi che Aidan ha accesso. Ma questo non è sostenibile nel lungo termine e non un’opzione per la maggior parte dei genitori o di pazienti. Così, insieme con un gruppo di altri genitori, ho impostato su cercando di trovare una soluzione migliore.

“Ed è così che sono finita in sala riunioni a east London. Avevo individuato un’azienda di droga facendo una versione generica di Orkambi—un costo inferiore, ma la copia identica del Vertice del prodotto—in un paese in cui Vertice non in possesso di un brevetto di monopolio. Il nostro gruppo ha raggiunto fuori a loro, ha le prove erano rispettabile, e organizzato un incontro. Poco dopo le ripetizioni camminato, sono stato in grado di tenere una scatola di medicina Aidan esigenze. Per la prima volta dopo molti frustrante anni, sembrava che abbiamo avuto l’inizio di una soluzione è nelle nostre mani.

“Regno UNITO la legge consente l’importazione di farmaci per uso personale, comprese le versioni generiche di farmaci brevettati qui. Questo permette ai pazienti e alle famiglie per formare buyers’ club, che lavorano insieme per garantire la sicurezza e la qualità dei farmaci, negoziare i prezzi e poi acquistare come individui. Questa settimana abbiamo lanciato un buyers’ club per la fibrosi cistica.

“Per alcuni il generico prezzo, a circa un quinto del Vertice di prezzo, potrebbe significare che essi possono ottenere il loro bambino l’accesso al di cambiare la vita, trattamento di cui hanno bisogno. Ma per la maggior parte, questo prezzo è ancora molto di più di quello che possono permettersi.”

Questo è ciò che Corbyn reagiva, ma è andato oltre, parlando di contribuenti e le donazioni per creare la droga. Mentre un po ‘ di soldi al di fuori del Vertice, ha fatto andare nella sua creazione, la stragrande maggioranza dei costi di ricerca e sviluppo, e i suoi rischi, sono state scattate da Vertice.

Guardando i numeri, Orkambi fatto 1,26 miliardi di dollari in vendite l’anno scorso, giù da $1,32 miliardi ha fatto l’anno prima, e di Vertice ha speso di 1,41 miliardi di euro in R&D nel 2018, rispetto a $1,32 miliardi nel 2017.

Ma cosa ci vuole per creare un farmaco da zero? Beh, che stima varia selvaggiamente, da 1 miliardo di dollari per farmaco per più di 3 miliardi di dollari, a seconda di come si fattore di fallimenti e di altri rischi. In ogni modo, non è un buon modo per fare soldi, e se non pan fuori, come la maggior parte dei farmaci sperimentali non è la società e gli investitori che prendere il colpo, che può essere centinaia di milioni di dollari, particolarmente se il flop arriva più tardi-fase test.

Molti farmaci di iniziare una nuova vita fuori dal contribuente-finanziato o organizzazione di beneficenza come la Ricerca sul Cancro regno UNITO o gli Istituti della Sanità Nazionali (NIH). Questo è quasi sempre a un traslazionale o preclinica fase; se sembra promettente, un biopharma può intervenire e iniziare a fare tutto il lavoro pesante per ottenere attraverso di IND, le fasi da 1 a 3, di approvazione e di post-test di marketing.

Questo è quello che è successo con il Vertice, come un portavoce della società mi dice: “il Nostro Vertice scienziati hanno scoperto e sviluppato tutti i nostri CFR farmaci, tra cui Orkambi. Mentre abbiamo letteralmente non può rompere spendere per prodotto (più scienziati/attrezzature/materiali attraversare un certo numero di nostri CFR prodotti) posso dirvi che abbiamo speso circa $7 miliardi sul nostro CFR farmaci.

“Più in generale, circa 11 miliardi di dollari in R&D negli ultimi 20 anni e circa il 70% dei nostri costi operativi sono spesi in R&D di ogni anno.”

Senza scopo di lucro, la scoperta della droga unità di Cystic Fibrosis Foundation (CFF) ha fatto pagare circa $200 milioni nei “primi giorni di programma” per quello che è diventato Orkambi, con che soldi provenienti da donazioni di beneficenza.

“Vertex ha avviato la sua ricerca in collaborazione con Fibrosi Cistica Fondazione Therapeutics, (CFFT) nel 2000,” Vertice spiega. “Sotto il nostro accordo di collaborazione, CFFT fornito un sostegno precoce per alcune attività di R&D.”

La società precisa che, per i suoi investimenti finanziari, per un totale di circa 200 milioni di dollari, “CFFT è stato ricompensato quando ha venduto il suo royalties per 3,3 miliardi di dollari per l’impresa di investimento Royalty Pharma (una società indipendente che non ha nessuna connessione al Vertice) nel 2014.” Vertice si osserva che esso è “non comprare brevetti dai CFFT.”

Questo è un bel modo standard per lo sviluppo di farmaci. La Ricerca sul cancro regno UNITO, per esempio, scoperto per la prima abiraterone e ha contribuito a finanziare le sue prime prove, e più tardi diventò commercializzati da Janssen come il cancro alla prostata farmaco Zytiga. Si ottiene royalties dalla droga e non reinveste questo di nuovo nella sua ricerca early-stage. Essa ha anche un drug discovery braccio molto simile a CFFT.

La collaborazione è il re; i farmaci sono raramente fatta nel vuoto. Qualsiasi libro che abbia mai letto, probabilmente ha visto in tutto una dozzina di persone che lavorano su di esso, tagliare, modificare, dare suggerimenti, aiuto con riscrive o complotto, e simili. Non c’è un unico autore che ha scritto ogni parola senza alcun aiuto.

E ‘ lo stesso con la droga: un Sacco di inizio del lavoro è fatto da una piccola biotech, il NIH o una beneficenza di R&D organizzazione. Quindi, ottenere denaro da parte degli investitori, il pubblico, le pubbliche amministrazioni e/o aziende del settore sanitario. Quando il denaro comincia a correre fuori, o hanno bisogno di più aiuto, una società con più tasche e di scienziati passo e ha un ritmo di sviluppo nel suo presto per fasi successive, che i costi di una quantità enorme. Grandi somme sono necessarie anche per il team di vendita e marketing, costi di costruzione, i soldi di M&A e così via, tutti fattori come una droga, e venduti.

Queste aziende, inoltre, assume un enorme rischio: Se va male, il C-suite possono essere realizzati in giorni, gli investitori in grado di eseguire un miglio e si può perdere decine di miliardi dal mercato cap o andare in bancarotta. Se va bene, fanno sani vendite e profitti. Alcuni di che torna in R&D e in royalties, se l’affare è fatto, con gruppi come il Cancer Research UK, che può anche ri-investire di più in ricerca.

Avendo alcuni costi per un farmaco realizzati da enti di beneficenza o di un contribuente-finanziato gruppo nella sua prima fase di sviluppo, non significa che diventa di proprietà pubblica.

È di € 105,000 per il paziente, in base al farmaco, il cartellino del prezzo giusto? Questo è un molto più dura della domanda, reso più difficile in regno UNITO con il SSN, che è denaro dei contribuenti. Se si sta pagando più del dovuto per un farmaco, significa che non hai abbastanza soldi per un altro farmaco. Ecco perché il BELLO esiste per aiutare a trovare un equilibrio e garantire quello che stiamo pagando è abbastanza valore.

Naturalmente, se il farmaco funziona e aiuta molti pazienti CF, quindi hanno bisogno di meno sanitari intervento, che ha una sua economia. Ci sono trickle-down “soft” vantaggi, come ad esempio i genitori in grado di andare a lavorare e non perdere tanti giorni, a causa della loro bambini in ospedale, e i bambini di essere in grado di fare di più a scuola e di lavoro in futuro.

Orkambi non è un farmaco miracoloso, e senz’altro migliori di terapie che saranno sviluppati, ma questi saranno aiutati da i soldi arrivano dall’attuale CF terapie. Biopharma può fare un sacco di cose discutibili, ma i soldi che messo sulla linea per R&D non è uno di loro, e non deve essere trascurato. Se si spendono $1 miliardo su un farmaco, si desidera che $1 miliardi di dollari, e di più. Non solo per i profitti, ma per finanziare il prossimo droga, che potrebbe costare 1,5 miliardi di dollari per fare o può fallire, lasciando senza ritorno sull’investimento.

Ciò che nessuno di questo è di aiutare i pazienti con CF. Speriamo che cambi presto.