Orkambi debat in groot-brittannië doet denken aan de mythe van een mensen-gefinancierde drug

0
28

Een cystic fibrosis (CF) geneesmiddel is goedgekeurd voor gebruik in het verenigd koninkrijk sinds 2016, maar is nog steeds geweigerd aan patiënten over de kosten. Nu, de vraag over wie is eigenlijk verantwoordelijk voor zijn kostbare schepping is ontstaan.

Er zijn tal van complexe vraagstukken over drug prijzen met meer dan een beetje politiek gegooid (die we in het verenigd koninkrijk zijn zeer dicht bij een mogelijke algemene verkiezingen), maar de leider van de Oppositie en de Partij van de Arbeid in het verenigd koninkrijk, Jeremy Corbyn MP, heeft een probleem met hoe Vertex Pharmaceuticals’ cystic fibrosis drug Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) is betaald door middel van haar ontwikkeling.

Op zijn officiële Facebook pagina deze week, Corbyn (wat wij zouden noemen een ‘old-school’ socialistische) zei: “Geen enkel kind mag worden geweigerd behandeling door farmaceutische bedrijven’ hebzucht. Orkambi is een drug die zou kunnen uitbreiden het leven van duizenden kinderen met cystic fibrosis. Maar de drug van de V.S. bedrijf Vertex Pharmaceuticals, ondanks het feit dat gefinancierd wordt door de AMERIKAANSE belastingbetalers en charitatieve donaties aan de ontwikkeling van de drug, besloten om te vragen voor € 105,000 per patiënt per jaar voor Orkambi in het verenigd koninkrijk

“Ouders moeten niet worden gedwongen tot het instellen van de kopers clubs om toegang te krijgen tot de geneesmiddelen die hun kinderen nodig hebben. Daarom hebben we een National Health Service. De overheid moet een stap in en zorg ervoor dat het gemaakt is beschikbaar voor allen die het nodig hebben.”

De discussie over de drug is nu ingesteld om te worden besproken in het Parlement.

Voordat we ingaan op Corbyn ‘ s opmerkingen, laten we eens kijken hoe we hier. Er was een langdurige strijd tussen de Vertex en de Nationale Instituut voor Gezondheid en Zorg Excellence (NICE), Engeland ‘ s health technology assessor, over hoe veel van het geneesmiddel moet kosten. Wil Vertex £105,000 ($138.000 mensen) per patiënt per jaar voor de drug.

De National Health Service (NHS), die de belastingbetaler gefinancierd, niet zien dit als kosten-effectief (met behulp van NICE waarde op basis van de formule) en wordt in plaats daarvan het aanbieden van £500 miljoen meer dan vijf jaar voor alle Vertex van de goedgekeurde medicijnen en die zijn goedgekeurd in de toekomst, met de belofte van de opvolgers. Het bedrijf ronduit weigerde dit.

De dingen raken verbitterd, en in een Gezondheids-en Sociale Zorg vergadering van afgelopen zomer, er werd op gewezen dat Jeff Leiden, chief executive van Vertex, krijgt een $17 miljoen jaarsalaris, met zijn bedrijf verdienen meer dan $5 miljard in de verkoop, terwijl ze betalen bijna geen U.K. vennootschapsbelasting.

Dit is niet genoeg om “schande” van het bedrijf aan het verlagen van de prijs. NHS in Engeland, het hoogste bestuursorgaan van de NHS, is het niet geven van een duim en Vertex wordt ongewoon agressief in het handhaven van de houding.

Gezien de huidige impasse, Robert de Lange, vader van Aidan, die heeft cystic fibrosis, een zogenaamde kopers club vorige week.

Schrijven in De Guardian, legde hij uit: “ik was bevoorrecht genoeg om iets te kunnen doen over het voor mijn zoon. Het is niet gemakkelijk geweest, maar het afgelopen jaar heb ik betalen Vertex £8,000 elke 28 dagen om ervoor te zorgen Aidan toegang heeft. Maar dit is niet houdbaar op de lange termijn en het is niet een optie voor de meeste ouders of patiënten. Dus, samen met een groep andere ouders, stel ik over proberen te vinden van een betere oplossing.

“En dat is hoe ik uiteindelijk in de vergaderzaal in het oosten van Londen. Ik had vastgesteld dat een farmaceutisch bedrijf een generieke versie van Orkambi—een lagere kostprijs, maar identieke kopie van de Vertex product—in een land waar de Vertex niet in het bezit van een octrooi monopolie. Onze groep bereikt hen, kreeg bewijs dat ze waren gerenommeerde en regelde een ontmoeting. Kort na de herhalingen liep, was ik in staat tot het houden van een vak van het geneesmiddel Aidan behoeften. Voor het eerst na vele frustrerende jaren, het leek alsof we hadden het begin van een oplossing in onze handen.

“U.K. wet dit toelaat, de invoer van geneesmiddelen voor persoonlijk gebruik—met inbegrip van generieke versies van geneesmiddelen gepatenteerde hier. Hierdoor kunnen patiënten en families te vormen van de kopers clubs, als ze werken samen om de veiligheid te waarborgen en de kwaliteit van de geneesmiddelen, onderhandelen over prijzen en koop dan als individu. Deze week zijn we gestart met een buyers club voor cystic fibrosis.

“Voor sommige van de generieke prijs, op ongeveer een vijfde van de Vertex prijs, zou kunnen betekenen, kunnen zij hun kind de toegang tot het leven-veranderende behandeling die ze nodig hebben. Maar voor de meesten is dit de prijs is nog veel meer dan ze zich kunnen veroorloven.”

Dit is wat Corbyn was op te reageren, maar ging een stap verder te praten over de belastingbetalers en giften maken de drug. Terwijl sommige geld buiten Vertex ging in zijn schepping, de overgrote meerderheid van de R&D-kosten en de risico ‘ s werden genomen door de Vertex.

Op zoek naar de nummers, Orkambi gemaakt $1,26 miljard in de verkoop vorig jaar, van de $1.32 miljard het jaar ervoor, en Vertex besteed $1.41 miljard euro uit aan R&D in 2018, omhoog van $1.32 miljard in 2017.

Maar wat duurt het maken van een drug van de grond af? Nou, dat schatting varieert wild, van $1 miljard per drug naar meer dan $3 miljard, afhankelijk van hoe u factor in storingen en andere risico ‘ s. Één van beide manier, het is niet een goedkope manier om geld te verdienen, en als het niet de pan uit, als de meerderheid van de experimentele medicijnen niet, het is de vennootschap en haar beleggers die de hit te nemen, die kan worden honderden miljoenen dollars, vooral als de flop komt in een later stadium te testen.

Veel drugs beginnen met het leven van een belastingbetaler gefinancierde of charitatieve organisatie, zoals Cancer Research UK of de National Institutes of Health (NIH). Dit is bijna altijd op een translationeel of preklinische fase; indien het ziet er veelbelovend uit, een biofarmaceutische stap in en begin doet al het zware werk om het te krijgen door naar de IND, fasen 1 tot en met 3, de goedkeuring en de post-marketing-tests.

Dit is wat er gebeurd is met de Vertex, als een woordvoerder voor het bedrijf vertelt: “Onze Vertex wetenschappers ontdekt en ontwikkeld al onze CF geneesmiddelen, met inbegrip van Orkambi. Terwijl we letterlijk niet kunnen doorbreken besteden per product (meerdere wetenschappers/apparatuur/materialen kruis een aantal van onze CF-producten) ik kan je vertellen dat we hebben ongeveer $7 miljard op onze CF-geneesmiddelen.

“Meer in het algemeen, rond de $11 miljard aan R&D in de laatste 20 jaar of zo, en ongeveer 70% van onze operationele kosten zijn besteed aan R&D per jaar.”

Een non-profit drug discovery eenheid van de Cystic Fibrosis Foundation (CFF) betalen ongeveer $200 miljoen in de “vroege dagen van het programma” voor wat werd Orkambi, met dat geld komt van giften.

“Vertex begonnen met een onderzoek in samenwerking met Cystic Fibrosis Stichting Therapeutics (CFFT) in 2000,” Vertex uitgelegd. “Onder onze samenwerkingsovereenkomst, CFFT verstrekt begin van de steun voor bepaalde R&D-activiteiten.”

Het bedrijf wijst erop dat voor een investering van in totaal ongeveer $200 miljoen, “CFFT werd beloond toen het verkocht de royalty’ s voor $3,3 miljard aan de beleggingsonderneming Royalty Pharma (een zelfstandige, onafhankelijke onderneming heeft geen verbinding met de Vertex) in 2014.” Vertex merkt op dat het “niet kopen patenten van de CFFT.”

Dit is een vrij standaard manier van het ontwikkelen van medicijnen. Cancer Research UK, bijvoorbeeld, voor het eerst ontdekt abiraterone en geholpen met het financieren van de eerste wereldoorlog, en het werd later op de markt gebracht door Janssen als de prostaatkanker drug Zytiga. Het wordt royalty ‘ s van de drug en reinvests dit terug in de begin-fase onderzoek. Het heeft ook een drug discovery arm net als de CFFT.

Samenwerking is koning; drugs zijn zelden gedaan in een vacuüm. Elk boek dat je ooit gelezen hebt heeft waarschijnlijk gezien een tiental mensen werken, hakken, bewerken, suggesties geven, helpen met herschrijft of plotten, en dergelijke. Er is geen enkele schrijver die schreef elke woord zonder enige hulp.

Het is hetzelfde met drugs: Veel vroege werk wordt gedaan door een kleine biotech, de NIH of een goed R&D-organisatie. Dan krijgen ze geld van investeerders, het publiek, de overheid en/of bedrijven in de gezondheidszorg. Als het geld begint op te raken, of ze meer hulp nodig hebt, een bedrijf met diepere zakken en meer wetenschappers stap in en neemt veel van de ontwikkeling in zijn vroege tot latere fasen, waarin de kosten van een enorm bedrag. Grote bedragen zijn ook nodig voor de sales en marketing teams, bouwkosten, geld voor M&A en dus op, al die factoren in hoe een medicijn wordt gevonden en verkocht.

Deze bedrijven ook een groot risico: Als het fout gaat, de C-suite kan worden buiten de deur dagen, beleggers kunnen uitvoeren van een meter en je kunt verliezen in de tientallen miljarden van uw markt cap of failliet gaan. Als het goed gaat, ze maken van een gezonde omzet en winst. Sommige van die teruggaat tot meer R&D en in de royalty ‘ s, als dat de deal is gemaakt, met groepen als Cancer Research UK, die ook opnieuw te investeren in meer onderzoek.

Het hebben van een deel van de kosten voor een geneesmiddel gemaakt door liefdadigheidsinstellingen of een belastingbetaler gefinancierde groep in de vroege ontwikkeling betekent niet dat het openbaar wordt eigendom.

Gbp 105,000 per patiënt, per drug, met de juiste prijs-tag? Dat is een veel moeilijker vraag, bemoeilijkt in het verenigd koninkrijk met de NHS, die de belastingbetaler gefinancierd. Als u te betalen over de kansen voor een drug, betekent het dat je niet genoeg geld hebt voor een andere drug. Dat is de reden waarom NICE bestaat om te helpen bij het vinden van een balans en zorgen dat wat we betalen genoeg waarde.

Natuurlijk, als het medicijn werkt en helpt veel CF-patiënten, dan zullen ze minder eisen aan de gezondheidszorg interventie, die haar eigen economie. Er zijn trickle-down “zachte” voordelen, ook als de ouders in staat zijn om te gaan werken en niet te missen als vele dagen door hun kinderen in het ziekenhuis, en de kinderen zijn in staat om meer te doen op school en werken in de toekomst.

Orkambi is niet een wondermiddel is, en ongetwijfeld betere therapieën ontwikkeld, maar deze worden geholpen door het geld komt van de huidige CF-therapieën. Biofarma kan veel van twijfelachtige dingen, maar het geld dat zij op de lijn voor R&D is niet een van hen, die niet mag worden vergeten. Als je 1 miljard dollar op een drug, wilt u dat $1 miljard terug, en nog veel meer. Niet alleen voor de winst, maar om de financiering van de volgende drug, die kan kosten $1,5 miljard te maken of niet, zodat u met geen return on investment.

Wat niemand dit doet, is het helpen van patiënten met CF. Laten we hopen dat verandert snel.