Orkambi debatt i STORBRITANNIEN återupplivar myten om ett folk-finansierade läkemedel

0
11

En cystisk fibros (CF) läkemedlet har godkänts för användning i STORBRITANNIEN sedan 2016, men är fortfarande bli nekad att patienter över sina kostnader. Nu är frågan om vem som är ansvarig för dess dyrbara skapelse har uppstått.

Det finns massor av komplexa frågor här över prissättningen på läkemedel, med mer än lite politik kastas i (vi i STORBRITANNIEN är mycket nära en potentiell allmänna val), men ledaren av Oppositionen och Labour Party i STORBRITANNIEN, Jeremy Corbyn MP, har tagit frågan med hur Vertex Pharmaceuticals’ cystisk fibros drog Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) har betalats för genom dess utveckling.

På sin officiella Facebook-sida den här veckan, Corbyn (vad vi skulle kalla en old-school socialdemokratiska) sade: “Inget barn ska nekas vård på grund av läkemedelsföretag girighet. Orkambi är ett läkemedel som kan förlänga livet för tusentals barn med cystisk fibros. Men den AMERIKANSKA läkemedelsföretaget Vertex Pharmaceuticals, trots att de finansieras av AMERIKANSKA skattebetalare och donationer till välgörande ändamål för att utveckla läkemedel, beslutat att begära £105,000 per patient och år för Orkambi i STORBRITANNIEN.

“Föräldrar ska inte kunna tvingas till att ställa upp köpare” – klubbar att få tillgång till de läkemedel som deras barn behöver. Det är därför vi har ett National Health Service. Regeringen måste gå in och se till att den är tillgänglig för alla som behöver det.”

Diskussionen om läkemedlet är nu att debatteras i Parlamentet.

Innan djupdykning i Corbyn ‘ s kommentarer, låt oss ta en titt på hur vi kom hit. Det har varit en långvarig kamp mellan Vertex och Institutet för Hälsa och Vård Excellence (NICE), England ‘ s health technology bedömare, om hur mycket läkemedel bör kosta. Vertex vill ha £105,000 ($138,000) per patient och år för läkemedlet.

National Health Service (NHS), som är skattebetalare finansierade, inte se detta som kostnadseffektivt (med hjälp av NICE värde-baserad formel) och är i stället att erbjuda £500 miljoner kronor under fem år för alla Vertex är godkända läkemedel och vilka som är godkända i framtiden, med löfte om förnyelse. Företaget kategoriskt avvisat detta.

Saker och ting har blivit bittra, och i en Vård och omsorg möte förra sommaren, var det påpekas att Jeff Leiden, verkställande direktör i Spetsen, får en $17 miljoner euro i årlig lön, med hans företag att tjäna mer än $5 miljarder i omsättning, samtidigt som man betalar nästan ingen STORBRITANNIEN bolagsskatt.

Detta har inte varit tillräckligt för att “skam” bolaget till att sänka sitt pris. NHS i England, det högsta beslutande organet inom NHS, är inte att ge en tum, och Vertex är att vara ovanligt aggressiva i att behålla sin ställning.

Med hänsyn till det pågående dödläget, Robert Lång, pappa Krister, som har cystisk fibros, inrätta en så kallad köpare’ club förra veckan.

Skriver i The Guardian, förklarade han: “jag var privilegierade nog att kunna göra något åt det för min son. Det har inte varit lätt, men under de senaste året har jag varit betala Vertex £8,000 var 28 dagar för att se Aidan har tillgång till. Men detta är inte hållbart på lång sikt och det är inte ett alternativ för de flesta föräldrar eller patienter. Så, tillsammans med en grupp andra föräldrar, jag försöker hitta en bättre lösning.

“Och det är hur jag hamnade i mötet rum i east London. Jag skulle identifieras som en drog företaget att göra en generisk version av Orkambi—en lägre kostnad men en identisk kopia av Vertex-produkt—i ett land där Vertex inte innehar ett patent monopol. Vår grupp nådde ut till dem, fick bevis för att de var seriösa, och arrangerade ett möte. Strax efter reps gick i, jag kunde hålla en låda medicin Aidan behov. För första gången efter många frustrerande år, verkade det som vi hade i början av en lösning i våra händer.

“STORBRITANNIEN lagen tillåter införsel av läkemedel för personligt bruk, inklusive generiska versioner av läkemedel patenterade här. Detta gör det möjligt för patienter och familjer för att bilda köpare ” – klubbar, som de arbetar tillsammans för att garantera säkerhet och kvalitet av läkemedel, förhandla om priser och sedan köpa som individer. Den här veckan har vi lanserat en köpare’ club för cystisk fibros.

“För vissa är den generiska pris, som är ungefär en femtedel av Vertex pris, kan innebära att de kan få sina barn tillgång till en livsavgörande behandling de behöver. Men de flesta, för detta pris är fortfarande långt mer än de har råd med.”

Detta är vad Corbyn reagerade på, men gick ett steg längre och talar om skattebetalare och donationer till välgörande ändamål för att skapa läkemedlet. Medan några pengar på utsidan av Spetsen fick gå in i sin skapelse, den stora majoriteten av fou-kostnader, och dess risker, togs av Vertex.

Man tittar på siffrorna, Orkambi gjort $1.26 miljarder i omsättning förra året, en minskning från $1.32 miljarder som det gjorde året innan, och Vertex spenderade $1.41 miljarder på fou under 2018, en ökning från $1.32 miljarder under 2017.

Men vad tar det att skapa ett läkemedel från scratch? Tja, som uppskattning varierar vilt, från $1 miljard per drog till mer än $3 miljarder kronor, beroende på hur du faktor i misslyckanden och andra risker. Hursomhelst, det är inte ett billigt sätt att tjäna pengar, och om det inte går, eftersom majoriteten av experimentella läkemedel som inte vet det är det företaget och dess investerare som tar sig hit, vilket kan vara hundratals miljoner dollar, särskilt om floppen kommer senare skede testa.

Många läkemedel börjar livet ut från en skattefinansierade eller välgörenhetsorganisation som Cancer Research UK eller National Institutes of Health (NIH). Detta är nästan alltid på en translationell eller preklinisk fas, om det ser lovande ut, en biopharma kan gå in och börja göra alla tunga lyft för att få den igenom IND, fas 1 genom 3 -, godkännande-och post-marknadsföring-tester.

Detta är vad som hände med Vertex, som en talesperson för företaget säger till mig: “Vår Vertex forskare upptäckt och utvecklat alla våra JFR läkemedel, inklusive Orkambi. Medan vi bokstavligen inte kan bryta ut tillbringar av produkten (flera forskare/utrustning/material som passerar ett antal av våra JFR produkter) jag kan berätta för er att vi har spenderat runt 7 miljarder dollar på vår JFR läkemedel.

“Mer allmänt runt $11 miljarder kronor på fou under de senaste 20 åren eller så och ca 70% av våra omkostnader är spenderat på fou varje år.”

En ideell drug discovery ut enheten Cystic Fibrosis Foundation (CFF) fick betala ca $200 miljoner i “början av programmet” för vad som blev Orkambi, med att pengarna kommer från donationer till välgörande ändamål.

“Vertex inledde sin forskning i samarbete med Cystisk Fibros Foundation Therapeutics (CFFT) år 2000,” Vertex förklarar. “Under vårt samarbete, CFFT förutsatt att tidigt stöd till vissa fou-verksamhet.”

Företaget påpekar att för sin ekonomiska investeringar, totalt cirka $200 miljoner, “CFFT belönades när den sålde sin royalty för $3,3 miljarder till värdepappersföretaget Royalty Pharma (ett oberoende företag som inte har någon koppling till Vertex) under 2014.” Vertex konstaterar att det “inte köpa några patent från CFFT.”

Detta är en ganska vanlig väg för att utveckla läkemedel. Cancer Research UK, till exempel, först upptäckte abiraterone och hjälpt till att finansiera sitt första försök, och det blev senare marknadsförs av Janssen som sin prostatacancer läkemedlet Zytiga. Det blir royalties från drogen och reinvests detta tillbaka till sin tidiga forskning. Det har också en drug discovery arm ungefär som CFFT.

Samarbete är kung, droger är sällan i ett vakuum. Någon bok du någonsin läst har nog sett ett tiotal personer arbetar på den, skär den ner, redigera, ge förslag, hjälp med omskrivningar eller rita, och liknande. Det finns ingen enskild författare som skrev varje ord utan någon hjälp.

Det är samma sak med läkemedel: Massor av tidiga arbete är gjort av en liten biotech, NIH eller en välgörande R&D-organisation. Sedan får de pengar från investerare, allmänheten, regeringen och/eller hälso-och sjukvårdsföretag. När pengarna börjar ta slut, eller om de behöver mer hjälp, ett företag med djupare fickor och fler forskare ställer upp och tar på sig en stor del av utvecklingen i dess tidiga till senare led, som kostar enorma belopp. Stora summor behövs också för försäljning och marknadsföring team, bygga kostnader, pengar för M&A och så vidare, som alla faktorer i hur ett läkemedel som finns och säljs.

Dessa företag tar även på enorm risk: Om det går fel, C-suite kan vara utanför dörren i dagar, investerare kan springa en mil och du kan förlora tiotals miljarder från din börsvärde eller gå i konkurs. Om det går bra, de gör bra försäljning och vinst. En del av detta går tillbaka till mer R&D och i royalty, om det är affären gjordes, med grupper som Cancer Research UK, som också kan återinvestera i mer forskning.

Med vissa kostnader för ett läkemedel som gjorts av välgörenhetsorganisationer eller en skattefinansierade gruppen i sin tidiga utveckling betyder inte att den blir allmän egendom.

Är € 105,000 per patient, per läkemedel, rätt prislapp? Det är en mycket tuffare fråga, svårare i STORBRITANNIEN med NHS, som är skattefinansierade. Om du är att betala över oddsen för en drog, det innebär att du inte har tillräckligt med pengar för en annan drog. Det är därför TREVLIGT existerar för att hjälpa till att hitta en balans och se vad vi betalar har tillräckligt värde.

Naturligtvis, om läkemedlet fungerar och hjälper många CF-patienter, då de kommer att kräva mindre hälso-och intervention, som har sin egen ekonomi. Det är trickle-down “mjuka” fördelar också, som föräldrar kunna gå till jobbet och inte missa så många dagar på grund av sina barn att vara på sjukhuset, och barn att kunna göra mer på skola och arbete i framtiden.

Orkambi är inte en mirakelmedicin, och utan tvekan bättre behandlingar kommer att utvecklas, men dessa får hjälp av de pengar som kommer in från nuvarande JFR behandlingar. Biopharma kan göra en hel del tvivelaktiga saker, men de pengar de lägger på linjen för R&D är inte en av dem, och som inte bör förbises. Om du spenderar 1 miljard dollar på en drog, du vill att $1 miljard, och mer. Inte bara för vinst, men för att finansiera nästa drog, som kan kosta 1,5 miljarder dollar för att göra eller som kan misslyckas, lämnar dig ingen avkastning på investeringar.

Vad inget av detta gör är att hjälpa patienter med CF. Låt oss hoppas att det ändras snart.