GBT anemia falciforme prova hits endpoint avanti archivario di NDA

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Globale Sangue Therapeutics ha condiviso i dati aggiornati, la malattia di cellule di falce di prova nella speranza di sicura approvazione della FDA di voxelotor. La proporzione di pazienti che hanno avuto una maggiore di 1 g/dL aumento di emoglobina è GBT previo aggiornamento, ma ancora superiore al placebo, con conseguente prova a colpire il suo endpoint primario.

Con sede in California GBT condiviso i dati sul primo 154 pazienti per completare le 24 settimane di follow-up nella sua fase 3 poco dopo la FDA illuminato di verde in un file per approvazione accelerata alla fine dello scorso anno. I dati hanno mostrato che il 65% dei pazienti la dose più alta di voxelotor raggiunto il desiderato aumento di emoglobina, rispetto al 10% dei pazienti trattati con placebo coorte. Queste cifre è venuto da un per-protocollo di analisi.

GBT ora ha 24 settimane di dati su tutti i 274 pazienti arruolati nello studio di voxelotor, stabilizzatore di anemia falciforme emoglobina. Per il protocollo di base, il 60% dei pazienti nel più alto-dose braccio aveva una maggiore di 1 g/dL aumento di emoglobina, rispetto al 9% nel placebo coorte. Le figure scivolato al 51% e il 7% nelle intenzioni-to-treat (ITT) analisi.

Inferiore, a 900 mg dose di voxelotor eseguito peggio dell’altro braccio del trattamento, ma comunque statisticamente battere placebo, rispettivamente con il 33% e il 38% delle persone in ITT e al protocollo di analisi cancellazione dell’emoglobina bar.

Variazione media di emoglobina era scesa leggermente i dati precedenti, troppo. L’aggiornamento precedente collegati il più alto-dose braccio di 1,4 g/dL aumento medio. Che figura scivolato a 1,1 g/dL, in ultima analisi, ma anche così comodamente superato placebo, che è stato associato con una diminuzione di 0,1 g/dL.

GBT laser focus sull’emoglobina è uno sviluppo relativamente recente. Andare in giudizio, GBT prevista per rompere lo studio in due parti e si basano sul paziente-reported outcomes (PROs) o vaso-occlusiva crisi (Cov) come endpoint secondario chiave e cardine della propria strategia di regolamentazione. Che cambiato l’anno scorso quando GBT cadere la seconda parte dello studio e anche parlato della possibilità di vincere approvazione accelerata sulla forza di emoglobina dati del primo stadio del processo.

La volontà della FDA di accettare le nuove strategia di regolamentazione è stata la chiave per GBT. In un’analisi completa, voxelotor non è riuscito a guidare statisticamente significative riduzioni di Cov rispetto al placebo. E GBT ha detto in precedenza il Pro generato uninterpretable risultati.

Tali carenze per lasciare spazio alla domanda di i benefici di voxelotor. Un New England Journal of Medicine editoriale per accompagnare il rilascio dei dati individuate sia la prova che voxelotor offre reali benefici e le preoccupazioni circa la sua capacità finora per spostare l’ago contro una chiave di endpoint.

“Il significato clinico di questa risposta è stata la relativa riduzione di emolisi, una conseguenza della malattia di cellule di falce che è associato con la cronica lesione di organi. Una tendenza verso una riduzione complessiva l’incidenza di vaso-occlusiva dolore episodi con voxelotor rispetto al placebo può essere emergenti in un follow-up prolungato analisi a 72 settimane. Studi di Follow-up sono necessari per esaminare questo molto importante, clinicamente rilevanti punto finale,” l’autore dell’editoriale scritto.