GBT sigd celle rettssaken treff endepunkt i forkant av NDA innlevering

0
31

Global Blod Therapeutics har delt oppdaterte data på sigdcelleanemi prøve det håper vil fester FDA-godkjenning av voxelotor. Andelen av pasienter som hadde større enn 1 g/dL økningen i hemoglobin er nede på GBT er før oppdateringen, men fortsatt bedre enn placebo, noe som resulterer i rettssaken treffer dens primære endepunkt.

California-baserte GBT felles data på den første 154 pasienter for å fullføre 24 uker med oppfølging i sin fase 3 kort tid etter at FDA grønt lyser det til fil for akselerert godkjenning sent i fjor. Dataene viste at 65% av pasientene på høyere dose av voxelotor oppnådd ønsket økning i hemoglobin, mot 10% av folk i placebo gruppen. Disse tallene kom fra en per-protocol analyse.

GBT nå har 24-uke data på alle 274 pasienter innskrevet i rettssaken mot voxelotor, stabilisator av sigd celle hemoglobin. På en per-protocol grunnlag, 60% av pasientene i de høyere dose arm hadde større enn 1 g/dL økning i hemoglobin, sammenlignet med 9% i placebo gruppen. Tallene legges til 51% og 7% i den hensikt-to-treat (ITT) analyse.

Den lavere, 900 mg dose av voxelotor utført verre enn den andre behandling arm, men likevel statistisk slå placebo, med henholdsvis 33% og 38% av folk i ITT og per-protocol analyse fjerne hemoglobin bar.

Gjennomsnittlig endring i hemoglobin ble litt ned på tidligere data, også. Den tidligere oppdatere koblet høyere dose arm til en 1.4 g/dL mener øke. Som figur gled 1,1 g/dL i den endelige analysen, men selv så komfortabelt bedre enn placebo, som var forbundet med en nedgang på 0,1 g/dL.

GBT er laser fokus på hemoglobin er en relativt ny utvikling. Gå inn i rettssaken, GBT planlagt å bryte studien i to deler og stole på pasient-rapporterte resultater (Fordeler) eller vaso-occlusive kriser (Voc) som en nøkkel sekundært endepunkt og hjørnesteinen i sin regulerende strategi. Det endret seg siste året når GBT droppet den andre delen av studien og snakket opp muligheten til å vinne akselerert godkjenning på styrken av hemoglobin data fra den første fasen av studien.

Vilje til FDA for å godta den reviderte regulatoriske strategi var nøkkelen for GBT. I full analyse, voxelotor mislyktes i å drive en statistisk signifikant reduksjon i Voc over placebo. Og GBT har tidligere sagt Proffene generert uninterpretable resultater.

De mangler la omfang til å stille spørsmål ved nytten av voxelotor. En New England Journal of Medicine redaksjonelle til å følge lanseringen av data identifisert både bevis for at voxelotor leverer reelle fordeler og bekymringer om sin evne til så langt å flytte nålen mot en nøkkel endepunkt.

“Den kliniske betydningen av dette svaret var forbundet reduksjon i hemolyse, som en følge av sigdcelleanemi som er assosiert med kronisk organ skade. En trend mot en samlet reduksjon i forekomsten av vaso-occlusive smerte episoder med voxelotor sammenlignet med placebo kan dukke opp i en utvidet oppfølging analyse ut til 72 uker. Oppfølging studier er nødvendig å undersøke dette svært viktig, klinisk relevant endepunkt,” forfatteren av den redaksjonelle skrev.