Novartis selger fase 3 sjelden sykdom stoff å Pharming

0
31

Pharming har lisensiert sen-fase sjelden genetisk sykdom behandling leniolisib fra Novartis for $20 millioner (€17.9 millioner kroner) på forhånd. Den immunomodulator kunne komme til markedet i aktivert PI3K-delta syndrom (APDS) i andre halvdel av 2021.

Novartis var å utvikle selektive PI3Kδ inhibitor, også kjent som CDZ173, i APDS i troen på at det kan øke den lave hvite blod celle nivåer som kjennetegner en sjelden genetisk sykdom. Imidlertid, den Sveitsiske big pharma har besluttet å flytte strategier i midten av en fase 2/3 rettssaken, lossing rettighetene til Pharming i retur for en liten oppstartsavgift pluss milepæler og avgifter.

Pharming interesse i leniolisib knyttet til overgangen mellom leger som kan forskrive narkotika og dets eksisterende kommersielle asset, arvelig angioødem behandling Ruconest. Begge stoffene vil være foreskrevet av immunologer, slik at Pharming å bruke eksisterende infrastruktur for å presse leniolisib.

“Lisensen av CDZ173 er vårt første steg mot å bygge ut den kommersielle suksessen til Ruconest i HAE å vokse og diversifisere porteføljen vår,” Pharming administrerende DIREKTØR Sijmen de Vries sa i en uttalelse. “Det er en perfekt strategisk passer for våre eksisterende medisinske og kommersielle infrastruktur.”

Novartis flyttet leniolisib i åpne-label dose-opptrapping del av en fase 2/3 rettssaken i 2015 og presentert long-term follow-up data på seks pasienter slutten av siste år. Den viste foreslått leniolisib ikke forårsake diaré eller andre bivirkninger forbundet med mTOR eller andre PI3K-hemmere. Halvparten av pasientene sluttet å ta immunglobulin etter normalisering av B-celle funksjon.

Pharming håper å bygge videre på disse resultatene til å lage en data satt i stand til å overbevise myndigheter til godkjente stoffet, starter ved å arbeide med Novartis å fullføre registreringen i den andre delen av fase 2/3 rettssaken.

GlaxoSmithKline har også en behandling for APDS i utvikling. En inhalert formulering av det stoffet, annen selektiv PI3Kδ inhibitor kjent som GSK2269557, er blitt testet ut i en 20-pasient-fase 2-studie.